9月5日消息，诺华与Ionis联合开发的Lp(a)降低药物pelacarsen在大型三期临床试验中未能保护心血管健康，尽管成功降低了这种脂蛋白颗粒的水平，令这一最受关注的心血管药物研发路线遭遇重大挫折。 试验共纳入8323名患者。此前一项试验显示，pelacarsen用药24周后最多可将Lp(a)水平降低80%。据诺华与Ionis透露，本次研究中观察到的降幅与既往范围一致，但心脏事件风险并未相应下降。William Blair分析师Myles Minter在报告中写道，这一阴性结果对该领域其他在研试验构成"有意义的风险"。 Lp(a)是一种携带胆固醇的脂肪蛋白颗粒。遗传学与流行病学研究早已将其与心脏病关联，美国心脏协会数据显示约20%人群Lp(a)偏高。多家大型药企正竞相开发降低Lp(a)的疗法，pelacarsen是其中进展最快的项目，诺华曾希望它对冲关键产品的专利悬崖，William Blair估算其美国市场年销售峰值可达60亿美元。 竞争格局方面，礼来、安进以及Silence Therapeutics等公司正在推进采用不同机制的药物——或阻止基因生成Lp(a)颗粒，或阻断其组装。Jefferies分析师Dennis Ding指出，后续须密切关注试验中Lp(a)基线水平与结局之间的相关性数据，以判断其他药物能否表现更好。Minter则认为，更深度抑制Lp(a)的路线仍有机会。 （来源：BioPharma Dive）