Lp(a)药物pelacarsen关键结果不及预期,预防心脏病学迎"清算时刻"
在2026年9月24日报道的Horizon ZEUS试验结果中,安进/Orica的脂蛋白(a)降低药物pelacarsen未能达到主要终点预期,为精准预防心脏病学领域带来挫折,该结果对Lp(a)靶点赛道具有标志性意义。
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在2026年9月24日报道的Horizon ZEUS试验结果中,安进/Orica的脂蛋白(a)降低药物pelacarsen未能达到主要终点预期,为精准预防心脏病学领域带来挫折,该结果对Lp(a)靶点赛道具有标志性意义。
一项发表于《科学》杂志的大型研究在超大规模数据集中识别出一个极罕见基因变异,携带者患肺癌几率约为常人25倍,且该变异在美国南部阿巴拉契亚地区人群中出现频率显著更高。研究为从不吸烟者肺癌的遗传易感因素提供了证据,或推动基因分型纳入肺癌筛查策略。
马萨诸塞州Framingham的生物技术公司Alzheon在口服阿尔茨海默病候选药ALZ-801(valiltramiprosate)III期试验错失主要终点后,仍宣布计划最高5亿美元的大额融资。该公司强调亚组分析与生物标志物数据,包括MCI亚组认知衰退减缓、海马萎缩减少26%,融资将支撑其推进监管路径。
两项新试验探讨冠状动脉钙(CAC)扫描与PREVENT风险计算器结合使用:在临界风险病例中钙扫描可成为决策依据,但多数人无需检测;CAC扫描自费100-400美元且保险通常不覆盖。
临床阶段生物技术公司Tyra Biosciences的口服FGFR3抑制剂dabogratinib正以一款药物同时开发两种尿路上皮癌和软骨发育不全(最常见的侏儒症)三个适应症,2期剂量响应数据预计9月读出。三个适应症均由FGFR3基因突变驱动,公司通过不同剂量不同程度地调低FGFR3活性,探索罕见病与肿瘤共用分子靶点的开发范式。
阿联酋IROS及合作伙伴利用阿联酋基因组计划识别高风险个体,在症状出现前启动阿尔茨海默病预防性临床试验。
6月24日,礼来(Eli Lilly)宣布扩大与上海和黄医药旗下 Abbisko Therapeutics 的既有合作,交易总额最高约19亿美元,涵盖首付款及研发、监管和商业化里程碑款项。Abbisko将凭借其早期发现平台为礼来推进多个靶点的精准小分子疗法。该交易当日完成对Centessa Pharmaceuticals 63亿美元的收购,使礼来2026年潜在业务发展承诺累计超过250亿美元,凸显跨国药企在中国创新药资产和精准小分子领域的持续加码。