10月4日消息，美国生物制药公司Verastem Oncology（纳斯达克：VSTM）在2026年国际妇科癌症学会（IGCS）年会上公布其avutometinib联合defactinib（商品名AVMAPKI FAKZYNJA）治疗复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的新分析数据，包括RAMP 201试验的分子谱分析以及与常规治疗的外部对照分析。

分子谱分析显示，在KRAS野生型复发LGSOC患者中，81%同时无NRAS和BRAF突变。在该KRAS/NRAS/BRAF三野生型人群中，联合疗法实现确认客观缓解率（ORR）18%（7/39），中位无进展生存期（mPFS）13个月；在KRAS野生型但伴NRAS或BRAF突变的患者中，ORR为22%（2/9）。研究者指出，KRAS/NRAS/BRAF三野生型患者使用曲美替尼、化疗或内分泌治疗的历史缓解率通常低于10%。

外部对照分析将RAMP 201患者与GOG 281试验中接受化疗或抗雌激素治疗的匹配加权队列进行比较：KRAS突变患者中，联合疗法加权ORR为38.7%（对照0%），加权中位PFS为22.1个月（对照6.5个月）；KRAS野生型患者中，加权ORR为22.7%（对照7.9%），加权PFS为11.3个月（对照7.7个月），PFS改善具有统计学显著性。

会议还展示了RAMP 201J研究（日本患者）的口头报告：截至2026年5月29日，16例疗效可评估患者中位随访12.4个月，联合疗法实现44%的ORR和94%的疾病控制率，KRAS突变患者ORR达71%。

从疾病背景看，LGSOC是一种罕见的卵巢癌亚型，与高级别浆液性卵巢癌不同，复发率高且对化疗敏感性低，全球约有8万名患者，约30%携带KRAS突变。avutometinib（MEK抑制剂）与defactinib（FAK抑制剂）联合旨在更完全阻断RAS/MAPK通路信号。该组合已于2025年5月获FDA加速批准用于经治的KRAS突变复发LGSOC，III期确证性试验RAMP 301正在进行。Verastem表示，新数据支持将联合疗法扩展至KRAS野生型这一历史上预后更差的人群。 （来源：Verastem, Inc.）