Alumis TYK2抑制剂狼疮II期未达主要终点,股价暴跌55%,仍规划III期路径
生物技术公司Alumis的TYK2抑制剂envudeucitinib在系统性红斑狼疮II期研究中错过全部主要和次要终点,9月1日股价下挫近55%。但公司在高干扰素基因 signature 亚组中观察到"强劲"应答,计划与监管机构讨论推进III期,并维持年底前递交银屑病适应症上市申请的时间表。
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生物技术公司Alumis的TYK2抑制剂envudeucitinib在系统性红斑狼疮II期研究中错过全部主要和次要终点,9月1日股价下挫近55%。但公司在高干扰素基因 signature 亚组中观察到"强劲"应答,计划与监管机构讨论推进III期,并维持年底前递交银屑病适应症上市申请的时间表。
临床阶段生物技术公司Tyra Biosciences的口服FGFR3抑制剂dabogratinib正以一款药物同时开发两种尿路上皮癌和软骨发育不全(最常见的侏儒症)三个适应症,2期剂量响应数据预计9月读出。三个适应症均由FGFR3基因突变驱动,公司通过不同剂量不同程度地调低FGFR3活性,探索罕见病与肿瘤共用分子靶点的开发范式。
7月29日消息,生物技术公司Latigo Biotherapeutics公布其非阿片类口服止痛药LTG-001的II期试验阳性数据。343名腹部整形术后患者入组,高低剂量组均显示与安慰剂相比具有统计学显著意义的疼痛缓解。该药物瞄准Vertex旗下已上市的Journavx,非阿片止痛药赛道正成为数十亿美元级市场的争夺焦点。
Relay Therapeutics宣布其选择性PI3Kα抑制剂zovegalisib在治疗血管畸形的II期临床试验中取得积极数据,疗效超出华尔街预期,有望优于诺华已获批药物Vijoice(alpelisib)。这是该分子首次在乳腺癌适应症之外展示临床数据,为PI3Kα靶点在罕见遗传疾病领域的应用开辟新路径。
Enterprise Therapeutics报告其吸入型上皮钠通道(ENaC)抑制剂ETD001在囊性纤维化II期试验中达到主要疗效终点,ppFEV1较安慰剂改善3.4个百分点(p=0.0053)。这是ENaC抑制剂首次在CF患者中证实疗效,受试者肺功能改善概率为安慰剂组的三倍。该药针对无法从CFTR调节剂中获益的10%CF患者群体。
Oruka Therapeutics 公布 ORKA-001 治疗 Psoriasis II 期试验结果,63.5%的患者(40/63)在16周后皮损完全清除,显著优于安慰剂组的4.8%(1/21),有望与重磅药物 Skyrizi 展开竞争。