Capricor公布DMD细胞疗法deramiocel延伸数据 延迟治疗患者上肢功能衰退减缓76%
Capricor 10月5日在世界肌肉学会年会公布HOPE-3开放标签延伸数据:安慰剂组患者交叉接受deramiocel后,上肢功能衰退速度在第一年减缓76%(-2.05分收窄至-0.49分);两组24个月衰退均慢于自然病史预测。数据已纳入BLA重大修订,PDUFA目标行动日期为2026年11月22日。
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Capricor 10月5日在世界肌肉学会年会公布HOPE-3开放标签延伸数据:安慰剂组患者交叉接受deramiocel后,上肢功能衰退速度在第一年减缓76%(-2.05分收窄至-0.49分);两组24个月衰退均慢于自然病史预测。数据已纳入BLA重大修订,PDUFA目标行动日期为2026年11月22日。
苏黎世大学再生医学研究所Tackenberg团队与南加州大学合作的两项小鼠研究显示,中风后移植神经干细胞可生成新神经元、恢复运动功能,同时改善血管、炎症与血脑屏障——表明移植细胞不止替代神经元,还触发多重脑修复机制,为不可逆脑损伤的再生治疗迈出一步。
韩国细胞技术企业GenCelix与DKMG、日本再生医学企业KOHJIN BIO签署三方谅解备忘录,正式成立韩日再生医学联盟,将建立覆盖研发、GMP合规生产、临床验证与国际商业化的整合框架,三方按细胞制造、临床方案、日本市场通道分工协作。
临床阶段生物技术公司Axiom Biosciences(前身为Cytonus Therapeutics)与细胞基因治疗CDMO GeneFab建立战略合作伙伴关系,由GeneFab为其神经、炎症和再生医学管线提供端到端、可放大的cGMP合规开发与制造支持,覆盖罕见儿科疾病至成人缺血性卒中项目。
芬兰坦佩雷大学研究人员开发出一种通用型水凝胶平台,利用维生素B2(核黄素)与蓝光实现即插即用式交联,可在温和、细胞友好条件下将蛋白质、多肽和核酸等生物分子整合进水凝胶,用于组织工程、疾病建模、药物发现与再生医学。论文发表于Cell Reports Physical Science。
研究团队利用人类诱导多能干细胞生成V2a中间神经元并移植入脊髓损伤大鼠模型,移植组在低氧环境中表现优于对照组,为脊髓损伤后呼吸功能恢复提供了新策略。
7月9日消息,瑞典隆德大学与斯科讷大学医院主导的STEM-PD I/II期试验在《自然·医学》发表:8名帕金森病患者接受胚胎干细胞衍生多巴胺前体细胞脑内移植,12个月随访显示手术耐受良好、无移植物致异动症,多巴胺PET显像提示移植物存活,7名受试者中6名运动症状显著改善或稳定。这是欧洲首个针对帕金森病的多能干细胞试验。