7月29日消息，Capricor Therapeutics宣布其细胞疗法deramiocel在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的三期临床试验HOPE-3中取得积极结果，为这一至今尚无根治方法的罕见病带来了新的希望。

HOPE-3试验在美国20个试验中心招募了106名10至22岁的DMD男性患者，随机分配接受deramiocel（54人）或安慰剂（52人），每三个月通过静脉输注给药一次，持续一年。

一年后，接受deramiocel治疗的患者手臂功能衰退速度显著减缓：手臂整体运动功能衰退速度比安慰剂组减缓约54%，肘部运动减缓约65%。在64名已有心脏肌肉病变且心脏扫描条件合适的参与者中，deramiocel组的心脏功能得到更好保护。在22名治疗前后有可比扫描数据的更小群体中，deramiocel还与心脏瘢痕扩展减少相关，但这一发现需进一步研究确认。

deramiocel的独特机制在于它并非靶向DMD的基因突变，而是靶向疾病引起的肌肉肿胀和纤维化。这意味着该疗法有望适用于所有类型的DMD突变患者，而非仅限于特定基因变异亚群——这是与当前基因疗法路线的关键差异化优势。

心脏问题是DMD患者的主要死亡原因，因此心脏保护效应的临床意义尤为重要。研究者呼吁进一步研究以确认试验中观察到的心脏获益是否能转化为生存期的延长。

安全性方面，该疗法总体安全，试验期间无死亡报告。过敏样反应在deramiocel组更常见（42% vs 安慰剂15%），但几乎所有副作用均为轻度或中度，在一两天内消退。最常见的不良事件包括头痛、咳嗽、发热、恶心和心跳加速。

美国FDA已安排在7月29日召开咨询委员会会议讨论deramiocel，预计在8月22日前作出是否批准该疗法的决定。如果获批，deramiocel将成为首批面向晚期DMD患者的细胞疗法产品之一。DMD是最常见的儿童期发病的进行性肌营养不良症，全球发病率约为每3500名男婴中1例，患者通常在十几岁丧失行走能力，三四十岁因心肺功能衰竭去世。 （来源：GEN）