8月5日消息，STAT经过数月调查报道，中国CRISPR基因编辑公司HuidaGene在杜氏肌营养不良（DMD）临床试验中出现儿童患者死亡事件，暴露了研究者发起临床试验（IIT）的透明度问题。

去年，这家鲜为人知的中国初创公司在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会的主席研讨会上引起关注。HuidaGene CEO Alvin Luk展示了全球首批测试CRISPR基因编辑能否治愈杜氏肌营养不良儿童的试验数据。然而，前两名患者的结果并不理想，无法确认疗法是否有效。

此后HuidaGene陷入沉寂。在会议后的15个月里，这家上海公司没有发布任何新新闻稿。Luk于去年夏天悄然离职，上任不到一年的首席技术官TJ Cradick也一同离开。

经过STAT数月调查和反复向公司提问后，HuidaGene终于在8月5日发布了更新声明。

这是中国研究者发起的临床试验中第二起被延迟报告的儿童死亡案例。一位专家表示：令我困扰的是缺乏透明度。研究者发起试验（IIT）是一种比制药企业申办的IND临床试验更宽松的试验形式，在中国监管框架下报告要求较低。

该事件对中国基因治疗产业和全球基因编辑监管具有重要影响。随着CRISPR等基因编辑技术从实验室走向临床，如何确保IIT试验的安全监测和不良事件及时报告成为监管焦点。美国和欧洲的监管机构正在审视IIT试验的伦理审查和数据透明标准，中国案例可能推动全球范围内的IIT监管收紧。 （来源：STAT News）