8月24日消息，据Endpoints News报道，美国FDA推迟了Capricor Therapeutics杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy, DMD）药物deramiocel的PDUFA日期（处方药使用者付费法案审评截止日），以审查新数据（to review new data）。

deramiocel（CAP-1002）是Capricor开发的心脏来源干细胞疗法，针对DMD患者的心肌病理性进展——心脏衰竭是该病患者的主要死因之一，现有激素与基因治疗主要针对骨骼肌，心脏保护存在明确未满足需求。该疗法此前基于HOPE-II试验数据获得优先审评资格（具体审评时间线以FDA与公司公告为准）。

PDUFA推迟的双面解读：一方面，审评延长意味着不确定性增加，患者家庭与资本市场（Capricor为小市值biotech）承压；另一方面，推迟通常伴随FDA要求补充数据而非直接发出完全回复信（CRL），显示监管机构在积极权衡证据——此前FDA刚批准过Capricor相关资产的合作方布局（Capricor与BMS存在合作），监管沟通渠道畅通。

对DMD治疗版图而言，deramiocel若获批将成为首个针对DMD心肌病的细胞疗法，与类固醇、外显子跳跃药物（如Sarepta系列）、基因治疗（Elevidys）形成互补而非竞争。FDA对细胞疗法治疗罕见病的审评尺度，也将通过此案进一步显形。 （来源：Endpoints News）