8月8日消息，Revolution Medicines的胰腺癌药物daraxonrasib在同情用药（compassionate use）框架下已有超过2000名患者使用，覆盖美国几乎所有州的癌症中心和诊所。该药物目前正在FDA加速审查项目中评估。 RBC Capital Markets分析师Leonid Timashev在报告中指出，这一数字表明对daraxonrasib存在显著需求，尤其考虑到该药物尚未正式上市。他的团队现在预计daraxonrasib到2027年底销售额可达11亿美元。daraxonrasib是一种RAS(ON)多选择性抑制剂，靶向KRAS突变蛋白，在1期试验中对胰腺导管腺癌显示出前所未有的应答率。 与此同时，Intellia Therapeutics相信自己可能已找到接受其基因编辑治疗的患者出现肝损伤高风险的原因。Intellia的nex-z去年被叫停，原因是一名转甲状腺素淀粉样心肌病患者在接受治疗后肝酶和胆红素水平飙升并随后死亡。检测已恢复，Intellia周四表示，对近600名患者样本的分析显示，携带特定遗传特征——HLA C*05:01等位基因——的患者肝酶升高最为明显。 Jefferies分析师Maury Raycroft认为，这些发现应将围绕nex-z的安全争议转化为一个机制上可解释、可筛查的问题。Intellia使用CRISPR/Cas9体内基因编辑技术，nex-z靶向TTR基因以治疗转甲状腺素淀粉样变性。 此外，Arrowhead Pharmaceuticals收购了优先审评券以加速其药物plozasiran在严重高甘油三酯血症中的审查。石药集团与阿斯利康深化合作，宣布在中国石家庄共建新一代生物药生产设施。微生物组药物公司Vedanta Biosciences完成6000万美元融资以推进VE303在复发性艰难梭菌感染的3期试验。 （来源：BioPharma Dive）