8月20日消息，美国FDA批准Ultragenyx开发的基因疗法Genglycos，用于治疗糖原累积病Ia型（GSDIa），这是这一超罕见肝脏代谢病的首个获批疗法，通过加速审批通道获批。

GSDIa由G6PC基因缺陷引起，患者无法正常释放肝糖原，导致严重低血糖与肝肾损害。获批附带一张优先审评券（PRV），Ultragenyx计划出售：今年已有三张PRV分别以1.8亿美元、1.95亿美元和2亿美元成交。首席财务官Howard Horn在周三电话会上表示，出售所得将支撑公司2027年实现盈利的路径，另一基因疗法UX111（Sanfilippo综合征A型）的FDA审批期限为9月19日，若获批还可能再获得一张PRV。

分析师不认为Genglycos会成为重磅药：William Blair分析师Sami Corwin预计其峰值销售约3.62亿美元。由于经加速审批上市，公司需继续提供显示临床获益的长期数据，官方计划与对照组一起随访患者10年。

对经历多年管线挫折的Ultragenyx而言，此次获批意义重大。投资者当前最关注的是9-10月治疗Angelman综合征的GTX-102关键试验数据读出，Corwin认为那将是股价的重大催化剂。 （来源：BioPharma Dive）