8月21日消息，STAT News发表分析称，Capricor Therapeutics治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的细胞疗法deramiocel正面临FDA拒绝批准（CRL）的风险。

deramiocel是一种基于心脏球源性细胞的异体细胞疗法， aiming 延缓DMD患者的心肌病进展。尽管其关键试验在主要终点上达到统计显著，FDA对其疗效证据链提出质疑——包括生物标志物与临床结局之间的关联强度、以及外部对照试验的固有偏差。

该案例折射出罕见病细胞治疗审批的结构性张力：DMD患者群体小、疾病进展异质性高，随机双盲试验实施难度大，企业常依赖开放标签与外部对照设计；而监管机构在加速审批通道收紧的背景下，对 surrogate 终点的接受度正在下降。此前Sarepta的DMD基因疗法Elevidys也曾经历类似争议后带条件获批。deramiocel的最终命运将为同类疗法设定监管先例。 （来源：STAT News）