8月28日消息，美国FDA于周四批准了Priovant Therapeutics开发的口服小分子药物brepocitinib（商品名Lisraya），用于治疗皮肌炎（dermatomyositis），这是这种罕见而使人衰弱的皮肤病首次拥有口服疗法。该药最初由辉瑞发现并授权给Roivant Sciences旗下的Priovant，公司并在周五的电话会议上公布了定价：30天供应的清单价为3.5万美元。

Lisraya每日服用一次，同时靶向TYK2和JAK1两个Janus激酶家族成员。皮肌炎在美国影响约3.4万人，此前主要依靠激素、免疫球蛋白输注及超说明书用药管理。在III期试验中，30毫克日剂量治疗一年后，患者在评估肌力、功能、皮肤健康等指标的量表上得分显著更优，更多患者得以减少或停用激素。本周发表于JAMA的补充数据显示，约四分之三的受试者治疗一年后瘙痒获得临床意义的改善（安慰剂组为33%），近半数基线中重度皮肤病变患者达到“缓解水平”结局。安全性方面与同类JAK抑制剂一致，附带同样的黑框警告。

这一批准也是Roivant“中心辐射”孵化模式的又一落地：Priovant没有在类风湿关节炎等竞争激烈的适应症上与AbbVie的Rinvoq等重磅药物正面竞争，而是选择了皮肌炎及炎性眼病、皮肤病等“市场空白、未满足需求高、审批路径更快”的罕见领域。Roivant CEO Matt Gline此前表示，公司无需在商业化上创新，只需复制BridgeBio、Argenx和Insmed等公司自主营销药物的成功经验。Lisraya是Priovant首个获批上市的产品。 （来源：BioPharma Dive）