8月24日消息，Regenxbio宣布其Hunter综合征（粘多糖贮积症II型）基因疗法RGX-121的临床试验被美国FDA再次实施临床暂停（clinical hold）：研究者在该疗法五名接受者的脊柱检查中发现肿块。这是该项目今年第二次被暂停，为此前波折不断的研发历程再添变数。

RGX-121设计为Hunter综合征的一次性治疗方案。该遗传病由人体分解糖分子的能力受损引起，临床试验曾显示该药物可降低疾病活动标志物。但今年1月，一名接受类似疗法治疗另一种罕见病的患者罹患脑癌，试验随之停止；此后FDA将其审批决定推迟三个月，并最终以审评人员认为公司的替代终点说服力不足为由拒绝批准。Regenxbio随后提出上诉并请求Type A会议，与FDA就加速批准所需条件达成一致，原计划6月重新提交上市申请。

对于本次hold，Regenxbio强调，没有临床或病理学证据确认这些脊柱MRI发现的性质或成因，也未发现脑部肿块或结节；由于脊柱MRI通常不作为Hunter综合征患者的常规检查，此类无症状发现的潜在患病率和临床意义尚不明确。公司与合作伙伴NS Pharma（日本新药子公司）正在评估数据，并将结合这些发现和FDA反馈制定后续开发策略。

基因疗法的安全性问题是行业核心关切：腺相关病毒（AAV）载体疗法中载体整合致癌风险、以及长期随访中新发影像学异常，正促使FDA收紧对基因治疗项目的审查标准。Regenxbio事件为整个基因治疗行业的临床监测设计敲响警钟。 （来源：BioPharma Dive）