FDA批准武田/Protagonist重磅药物Mimrylo，真性红细胞增多症迎首款靶向疗法
FDA批准武田与Protagonist合作开发的Mimrylo用于真性红细胞增多症，这是该罕见血液癌症的首款此类药物，通过模拟肝脏激素hepcidin控制铁水平并降低红细胞生成。III期试验中77%用药患者32周内无需放血治疗，分析师预计年销售峰值可达20亿美元以上。
新药批准
共 4 篇 · B910化工 · AI 化学信息库
FDA批准Roivant旗下口服TYK2/JAK1抑制剂Lisraya，皮肌炎迎来首个口服疗法，定价每月3.5万美元
美国FDA于8月28日批准Priovant Therapeutics的brepocitinib（商品名Lisraya）用于治疗皮肌炎，这是该罕见皮肤病首个口服疗法。该药由辉瑞授权、Roivant子公司Priovant开发，靶向TYK2和JAK1，30天疗程定价3.5万美元。III期试验中30mg日剂量显著改善肌力、功能与皮肤指标，约四分之三患者瘙痒获得临床意义改善，近半数中重度皮损患者达到缓解水平。
FDA批准Revolution Medicines胰腺癌新药Rasonque，总生存期近翻倍
美国FDA于8月26日批准Revolution Medicines研发的daraxonrasib（商品名Rasonque），用于治疗晚期胰腺癌，这是首个针对该恶性肿瘤遗传病因的药物。三期临床显示二线治疗患者中位总生存期达13.2个月，是标准化疗6.7个月的近两倍，被誉为数十年来胰腺癌治疗最大进展。
FDA加速批准BeOne Medicines的BCL-2抑制剂Beqalzi用于套细胞淋巴瘤
FDA加速批准BeOne Medicines的新一代BCL-2抑制剂Beqalzi（sonrotoclax）用于复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，为美国首个该适应症的BCL-2抑制剂。关键试验ORR达52%，中位缓解持续时间15.8个月。