礼来扩大retatrutide同情用药范围，此前仅一名患者获特许使用引争议
露极为有限。礼来发言人对STAT表示："对于符合特定医疗标准且无法入组临床试验的少数患者，我们认为在FDA批准前提供正品retatrutide是医学上合适的做法，符合FDA指南。"公司表示正在积极与寻
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FDA咨询委员会9:3投票反对批准Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法Deramiocel
FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会以9:3投票反对批准Capricor Therapeutics的Deramiocel细胞疗法用于杜氏肌营养不良（DMD）心肌病，公司股价暴跌80%。委员会认定III
辉瑞JAK抑制剂Litfulo白癒风三期达终点
和皮肤脱色斑严重程度出现显著改善。辉瑞将与监管机构分享结果。白癒风影响全球约0.5%-2%人口，目前FDA未批准系统治疗药物。ritlecitinib通过选择性抑制JAK3激酶，阻断驱动自身免疫攻击黑
FDA平台认定制度阻碍肢带型肌营养不良基因疗法开发
STAT报道FDA的平台认定（platform designation）工具本应加速罕见病基因疗法开发，但实际被FDA用于阻止肢带型肌营养不良（LGMD）患者获得基因治疗。随着国会考虑处方药使用者费用
中国基因编辑临床试验致6岁女童死亡引发监管反思
系不完善的地区，基因编辑技术可能被不规范地应用于人体试验。 全球基因编辑监管格局正在加速演变。美国FDA对基因治疗临床试验实施严格的多层审查制度，包括IND申请、DSMB数据安全监测和长期随访要求。
Latigo Bio非阿片类止痛药LTG-001 IIb期阳性数据：高剂量组半数患者无需阿片救援
1.8抑制剂领域的竞争正在加剧，Vertex的suzetrigine（VX-548）已于2025年获FDA批准用于成人中重度急性疼痛，LTG-001的数据进一步验证了这一靶点的临床潜力。Latigo强
帝国理工团队发现两种新酶可改良多烯类抗真菌药物，攻克肾毒性难题
，毒性降低。团队已将酶基因簇插入其他菌株，迈出发酵平台量产第一步。WHO数据显示2014-2024年FDA仅批准4种抗真菌药，耐药性问题日益严峻。 7月30日消息，伦敦帝国理工学院化学生物学家Jaso
Capricor细胞疗法deramiocel三期试验HOPE-3：DMD患者手臂功能衰退减缓54%
部运动减缓65%。该疗法靶向DMD引起的肌肉肿胀和纤维化而非基因突变本身，适用于所有DMD突变类型。FDA咨询委员会7月29日召开会议，8月22日前将作出审批决定。 7月29日消息，Capricor
Latigo非阿片类止痛药LTG-001 II期试验达到终点，挑战Vertex市场地位
TG-001的II期临床试验阳性数据，该药物旨在挑战Vertex Pharmaceuticals已获FDA批准上市的同类药物Journavx。这项II期试验入组343名接受腹部整形手术（tummy t
Atsena两款基因疗法获得EMA孤儿药资格 治疗遗传性视网膜营养不良
企业提供了多项激励措施，包括协议协助、费用减免和批准后十年的市场独占权。此前，这两款疗法也已获得美国FDA的孤儿药资格和罕见儿科疾病资格认定。 遗传性视网膜疾病是基因治疗最早取得临床突破的领域之一。