8月24日消息，据Endpoints News报道，Regenxbio针对亨特综合征（Hunter syndrome，II型粘多糖贮积症）的基因疗法再次被美国FDA实施临床搁置（hit with another clinical hold）——这是该项目的又一次监管暂停（此前STAT等媒体亦报道了FDA因安全性担忧暂停该试验的消息）。

Regenxbio的该在研疗法（AAV载体递送IDS基因）旨在一次性治疗这一X连锁溶酶体贮积症，替代终身每周酶替代输注。此前的临床搁置与受试患者出现的MRI影像学安全性信号相关，此次再度搁置的具体原因、涉及患者与恢复路径以公司披露和监管文件为准（细节以Endpoints原文为准）。

对AAV基因疗法领域而言，安全性事件具有连锁效应：高剂量静脉给药在神经退行性疾病适应症中的风险收益权衡，是整个行业（Sarepta、BioMarin等的相关项目）的共性难题——剂量低了疗效不足，剂量高了肝毒性、背根神经节病变与补体激活等风险上升。Regenxbio的反复搁置将强化FDA对同类高剂量AAV项目的审慎姿态，延长在研管线的入组与数据读出周期。

对患儿家庭与投资者，消息是双重打击：该适应症缺乏根治手段，基因疗法是最大的希望所在；而Regenxbio股价对此类消息的历史反应剧烈。后续观察点在于FDA给出的搁置解除条件与公司是否调整给药方案或监测协议。 （来源：Endpoints News）