8月25日消息，美国FDA生物制品评价与研究中心（CBER）发布一份指南草案，旨在帮助申办方评估活性免疫治疗产品（ACTIMPs）的效力检测方法，此类产品包括癌症疫苗以及自身免疫疾病治疗药物。FDA表示，指南定稿后将阐述其对ACTIMPs效力检测的设计、验证与评价的当前立场。

该指南是对2023年12月发布的行业指南《细胞和基因治疗产品的效力保证》的补充，针对ACTIMPs提供额外建议，包括基于多肽和蛋白、但不属于细胞或基因治疗产品的品种。指南覆盖三方面内容：申办方如何为ACTIMPs开发效力检测方法、如何选择生物测定（bioassay），以及如何评估特定类型ACTIMPs的效力——具体包括非个体化多肽/蛋白类、非个体化载体类和细胞类ACTIMP。

根据FDA定义，活性免疫治疗通过向免疫系统引入与特定疾病相关的抗原来诱导、刺激或调控免疫效应细胞，从而治疗已有疾病。传染病预防性疫苗、噬菌体产品、活体生物治疗产品、粪菌移植产品及过敏原制品不在本指南范围内。

FDA指出，ACTIMPs的效力评估因依赖宿主免疫反应而颇具挑战：申办方应理解产品的活性成分与作用机制（MOA），以识别与效力相关的关键质量属性（CQA）；效力检测应定量，并能可靠区分达到预期治疗效果的产品与活性不足的产品。指南明确，评估ACTIMP效力最有效的方式是定量生物测定——利用活细胞、组织或动物评估产品对免疫系统的影响，“生物测定可帮助规避仅靠理化检测无法完全解决的效力风险”；若不经生物测定即可充分保证效力，申办方可在放行检测中使用理化方法。指南同时建议申办方就效力保证策略与检测开发计划同CBER的IND审评团队沟通，并警告除非有“满意证据”证明不影响安全性和效力，不要向已上市产品添加佐剂。书面意见提交截止日期为11月18日（Docket No. FDA-2026-D-8561）。 （来源：RAPS Regulatory Focus）