C&EN封面故事:透明质酸的双面性——裸鼹鼠长寿分子如何启发抗癌与抗炎新药研发
C&EN报道,罗切斯特大学Gorbunova团队将裸鼹鼠超长链透明质酸基因转入小鼠后,小鼠癌症减少、寿命延长4.4%;但HA短碎片会驱动炎症与疾病。多家初创公司正围绕抑制HA降解酶等路线开发药物,试图只保留其保护性益处。
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C&EN报道,罗切斯特大学Gorbunova团队将裸鼹鼠超长链透明质酸基因转入小鼠后,小鼠癌症减少、寿命延长4.4%;但HA短碎片会驱动炎症与疾病。多家初创公司正围绕抑制HA降解酶等路线开发药物,试图只保留其保护性益处。
PharmaVoice报道,美国麻疹疫情升至30年新高,但20多年无麻疹的历史使治疗性药物管线极度薄弱。Invivyd的临床前抗体VMS063(靶向麻疹融合蛋白,机制类似RSV预防单抗)是少数在研资产,政策环境紧张进一步压制商业预期。
C&EN报道,美国生物医药公司正加速将I期临床试验转移至澳大利亚——按人均口径澳大利亚自2012年起每年承接的I期试验数已反超美国。今年6月美国卫生部推出多机构改革计划"Operation TrialBlazer",试图复制澳大利亚的快速审批模式,并明言与中国争夺早期临床研究份额关乎国家安全。但业内专家对改革能否扭转企业外流持怀疑态度。
UC Berkeley团队在《科学·进展》报告,1970年代开发的降脂小分子TOFA可在不减少摄食的情况下降低高体重小鼠体脂,机制为抑制ACC1/2酶减少脂肪酸合成并激活燃脂耗能通路。与司美格鲁肽等抑制食欲的GLP-1药物机制互补,且不升高甘油三酯,有望成为现有减肥药的互补疗法。
arXiv 6月23日显示,慕尼黑工业大学Linying Zhang和Julija Zavadlav提交ConSolv论文,将DFT真空分子数据与实验溶剂化自由能结合,训练一个可迁移到66种非水有机溶剂的隐式溶剂机器学习势。模型在Solv@TUM测试集RMSE为0.64 kcal/mol、MAE为0.50 kcal/mol、R2为0.97,面向有机合成、药物分子和电池电解液模拟。
美国HHS推出Operation TrialBlazer路线图,FDA同步提出早期和后期临床开发现代化措施,包括明确Phase 1 IND的CMC要求、建立加速IND试点、滚动提交平台和Phase 1咨询资源。FDA称按阶段化要求聚焦必要数据,可为企业节省6至12个月开发时间,对小型生物技术公司和复杂疗法的早期临床启动具有直接影响。
亚马逊正式发布Amazon Bio Discovery AI药物发现平台,提供基于大规模生物数据集训练的生物基础模型(bioFM)库,帮助研究人员加速抗体疗法开发。平台包含AI模型库、实验设计AI代理和整合实验室合作伙伴网络。Memorial Sloan Kettering癌症中心已在抗体偶联药物(ADC)候选物开发中使用该技术。