一款抗癌药在实验室有效，机制却出乎意料：KDM4抑制剂靶点验证再敲警钟
一项新研究揭示了抗癌候选药物QC6352背后的意外机制：该分子及其同类实验药物zavondemstat本为阻断KDM4蛋白家族而设计，在胶质母细胞瘤实验室模型中确实触发抗癌效应，但研究显示药效并非通过预期的KDM4抑制途径产生。这为药物研发中的靶点验证难题提供了新例证。
药物研发
共 10 篇，B910化工，AI 化学信息库
美国HHS推出ARPA-H SURPASS计划：用无相试验设计与AI智能体压缩临床试验周期
美国卫生与公众服务部（HHS）宣布ARPA-H SURPASS计划，构建连续自适应平台试验：无相设计引擎（数字孪生+预测模型）、连续推断引擎、智能体运营层三大模块，目标将平均耗资20亿美元、失败率90%的药物开发流程大幅提速。提案征集摘要11月底截止，全文2027年1月22日截止。
诺和诺德联手Anthropic，用Claude推进AI驱动的药物研发
诺和诺德宣布与Anthropic达成合作，将Claude Science等AI模型用于科学推理与智能体软件工程，助力其成为全球最AI驱动医疗公司的目标；此前4月已与OpenAI合作，BMS、礼来、罗氏等也在竞逐AI研发军备赛。
C&EN封面故事：透明质酸的双面性——裸鼹鼠长寿分子如何启发抗癌与抗炎新药研发
C&EN报道，罗切斯特大学Gorbunova团队将裸鼹鼠超长链透明质酸基因转入小鼠后，小鼠癌症减少、寿命延长4.4%；但HA短碎片会驱动炎症与疾病。多家初创公司正围绕抑制HA降解酶等路线开发药物，试图只保留其保护性益处。
美国麻疹疫情飙至30年新高，治疗性药物研发管线却近乎空白
PharmaVoice报道，美国麻疹疫情升至30年新高，但20多年无麻疹的历史使治疗性药物管线极度薄弱。Invivyd的临床前抗体VMS063（靶向麻疹融合蛋白，机制类似RSV预防单抗）是少数在研资产，政策环境紧张进一步压制商业预期。
美国I期临床试验涌向澳大利亚，HHS推出改革计划意在扭转局面
C&EN报道，美国生物医药公司正加速将I期临床试验转移至澳大利亚——按人均口径澳大利亚自2012年起每年承接的I期试验数已反超美国。今年6月美国卫生部推出多机构改革计划"Operation TrialBlazer"，试图复制澳大利亚的快速审批模式，并明言与中国争夺早期临床研究份额关乎国家安全。但业内专家对改革能否扭转企业外流持怀疑态度。
加州大学伯克利分校研究发现老牌降脂分子TOFA可不减食降脂，或成减肥药新路径
UC Berkeley团队在《科学·进展》报告，1970年代开发的降脂小分子TOFA可在不减少摄食的情况下降低高体重小鼠体脂，机制为抑制ACC1/2酶减少脂肪酸合成并激活燃脂耗能通路。与司美格鲁肽等抑制食欲的GLP-1药物机制互补，且不升高甘油三酯，有望成为现有减肥药的互补疗法。
TUM团队发布ConSolv模型：一个隐式溶剂MLP覆盖66种有机溶剂
arXiv 6月23日显示，慕尼黑工业大学Linying Zhang和Julija Zavadlav提交ConSolv论文，将DFT真空分子数据与实验溶剂化自由能结合，训练一个可迁移到66种非水有机溶剂的隐式溶剂机器学习势。模型在Solv@TUM测试集RMSE为0.64 kcal/mol、MAE为0.50 kcal/mol、R2为0.97，面向有机合成、药物分子和电池电解液模拟。
美国HHS推出Operation TrialBlazer，拟压缩早期药物临床开发周期
美国HHS推出Operation TrialBlazer路线图，FDA同步提出早期和后期临床开发现代化措施，包括明确Phase 1 IND的CMC要求、建立加速IND试点、滚动提交平台和Phase 1咨询资源。FDA称按阶段化要求聚焦必要数据，可为企业节省6至12个月开发时间，对小型生物技术公司和复杂疗法的早期临床启动具有直接影响。
亚马逊推出Amazon Bio Discovery平台，以AI生物基础模型加速抗体药物研发
亚马逊正式发布Amazon Bio Discovery AI药物发现平台，提供基于大规模生物数据集训练的生物基础模型（bioFM）库，帮助研究人员加速抗体疗法开发。平台包含AI模型库、实验设计AI代理和整合实验室合作伙伴网络。Memorial Sloan Kettering癌症中心已在抗体偶联药物（ADC）候选物开发中使用该技术。