FDA推迟Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法审评至11月22日：新增数据被列「重大修订」

8月24日消息，据Endpoints News报道，美国FDA延长了Capricor Therapeutics实验性杜氏肌营养不良（DMD）细胞疗法deramiocel的审评时限。该机构原定8月22日决定是否批准该药用于DMD致死性心脏相关并发症，但Capricor此前更新了申请材料，提交了可支持「聚焦上肢功能」的精细化适应症的随访数据——FDA将这批信息认定为「重大修订」（major amendment），决定推迟三个月，新的裁定期限为11月22日。

这一波折早有伏笔：Capricor CEO本月中旬向投资者透露了适应症调整计划。此前的咨询委员会投票中，专家小组对deramiocel治疗心肌病适应症投出反对票，但对其在上肢功能方面的发现表达了更多支持——DMD患者随病程进展逐渐丧失上肢功能，影响进食、书写等基本生活能力，上肢功能保留因此成为监管沟通中的差异化抓手。

监管程序层面，「重大修订」触发三个月延期是FDA的标准操作：新增数据改变了获益-风险证据结构，需要完整的审评周期。对Capricor而言，赌注在于上肢功能数据能否独立支撑批准——若成功，deramiocel将成为DMD领域首款针对上肢功能的细胞疗法；若失败，公司将回到以心肌病数据重新申报的路径。

DMD基因与细胞治疗赛道近月连续受挫：同日FDA还再次暂停了Regenxbio的Hunter综合征基因治疗试验。行业正在重新校准对罕见病细胞疗法的审批预期。 （来源：Endpoints News）