8月21日消息，Moderna与默克（Merck）联合开发的个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene（曾用名mRNA-4157/V940）在III期INTerpath-001研究中取得关键成功：与PD-1抑制剂Keytruda联用，同时达成无复发生存期（RFS）和无远处转移生存期（DMFS）两项主要终点，未出现新的安全性信号。这是mRNA癌症疫苗领域首个取得阳性结果的III期临床，研究纳入1137例手术切除后的高危IIB至IV期黑色素瘤患者，获益幅度与总生存期数据尚未披露。

INTerpath-001的研究设计为疫苗与Keytruda联合对比Keytruda单药。对Moderna而言，这一读出为其在新冠疫苗之外开辟了第二增长曲线——公司本周刚获批的流感疫苗mFlusiva是美国首个mRNA流感疫苗，但商业化与监管障碍仍存。对默克而言，Keytruda专利悬崖临近，联合疗法有望延长其肿瘤免疫产品组合的生命周期。个性化肿瘤疫苗的生产需为每位患者定制序列，产能与监管路径均是无先例可循的挑战。

同日，Ultragenyx的AAV8基因疗法Genglycos获FDA加速批准，用于8岁及以上糖原累积病Ia型（Von Gierke病）患者，是该疾病的首个获批治疗，以减少每日玉米淀粉摄入量为替代终点；Ultragenyx仍需确认性试验验证临床获益。此外，诺和诺德启动60周III期OASIS-5研究，在450名成人中测试口服semaglutide两个更低维持剂量（现批准维持剂量25mg），预计2028年完成，显示GLP-1市场在礼来竞争压力下向成本与耐受性细分演进。

行业层面，mRNA平台正从预防性疫苗向治疗性肿瘤疫苗延伸。若intismeran autogene最终获批，黑色素瘤辅助治疗格局将首次纳入肿瘤新抗原个性化疫苗，研发、生产与支付的配套体系亦将被重塑。 （来源：PharmaVoice）