《自然-材料》:遮蔽型AAV载体实现基因递送按需激活,精准控时降低脱靶风险
9月29日发表于Nature Materials的研究开发“遮蔽”腺相关病毒载体技术,通过可去除的分子遮蔽层让AAV基因递送在特定条件触发前保持沉默,实现递送的时空调控。该平台有望降低基因治疗脱靶表达与免疫风险。
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9月29日发表于Nature Materials的研究开发“遮蔽”腺相关病毒载体技术,通过可去除的分子遮蔽层让AAV基因递送在特定条件触发前保持沉默,实现递送的时空调控。该平台有望降低基因治疗脱靶表达与免疫风险。
日本触媒9月29日宣布与广岛初创PURMX Therapeutics启动联合可行性研究,评估其叶酸偶联阳离子多肽类药物递送系统材料Fol-Dab8与天然microRNA联用开发新型寡核苷酸疗法的潜力,并通过对PURMX的私募股权投资深化绑定。
9月23日报道,美国ALD镀膜公司Forge Nano与瑞典制药公司Nanexa签订联合开发协议,将合作开发符合GMP的大规模原子层沉积(ALD)制造设备,支撑Nanexa长效注射制剂平台PharmaShell的临床开发与未来商业化生产,解决纳米级药物包衣技术产业化的放大的关键瓶颈。
诺华行使期权获得Sironax脑部药物递送平台全球权利,预付款1.25亿美元;该平台旨在突破血脑屏障这一神经药物开发核心瓶颈,Sironax将用所得推进SIR2501等三个早期临床管线,其中SIR2501已获FDA快速通道认定。
熊本大学与新加坡国立大学研究团队在Advanced Science发表研究,用聚轮烷链上可自由滑动环糊精环构建肝靶向递送平台,单糖配体获得流动性后高效识别肝细胞ASGPR受体,绕开传统三分支GalNAc复杂合成路线,并可承载基因编辑等大分子货物。
国际研究团队通过理论建模证明,对胶体有吸引作用并向孔外延伸的聚合物填充层可显著提高介孔渗透率,并按尺寸与表面特征实现门控,解释了核孔复合物的选择透过性,为分离、传感、催化和药物递送器件提供设计原则。
苏黎世联邦理工学院团队开发出可磁控导航的微机器人,由可溶性凝胶外壳构成、内含氧化铁纳米颗粒提供磁性、钽纳米颗粒提供X射线显影能力,可在血管中穿行并将溶栓药物直接送达中风血栓部位,大幅降低全身给药剂量与内出血等副作用。成果发表于《科学》,每年全球约1200万人中风,该技术有望近期进入医院应用。
8月20日提交至arXiv的论文研究了以亲水性弹性蛋白样多肽(ELP)为中心嵌段、C16脂肪酸为端基的三嵌段共聚物自组装行为。分子量几乎相同的C16-80-C16与含中心二硫键的C16-(40)2-C16表现迥异:前者形成动力学被困的大疏水聚集体,后者形成仅约3条链的小缔合节点,在2.5 wt%低浓度下形成透明水凝胶,呈现单一弛豫过程的Maxwell瞬态网络。
arXiv论文2608.19724(8月20日提交)研究了封装在脂质包覆琼脂糖微凝胶中的聚乙二醇(PEG)结晶路径,发现受限、含水环境中的聚合物相行为与体相中显著不同,膜限域与凝胶化的协同效应改变了经典结晶成核路径。
研究人员成功将益生菌细菌改造为可在肿瘤内部定植并生产抗癌物质的微型药物工厂,用于胰腺癌治疗。这一细菌疗法思路利用益生菌的肿瘤趋向性实现药物原位生产与释放,在动物实验中显示抗肿瘤效果,为胰腺癌这一难治肿瘤提供局部免疫治疗新路径。
南开大学与河北工业大学的Xinglu Huang团队在Nature Nanotechnology发表研究,将天然铁蛋白与金纳米结构结合,设计出能特异性识别并主动重构Aβ淀粉样聚集体的生物活性纳米材料。结合X射线晶体学与分子动力学模拟,团队首次在原子层面阐明杂交纳米材料拆解斑块的动态过程,为蛋白质错误折叠疾病纳米药物设计提供可编程框架。