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强生旗下Legend Biotech在ASCO 2026期间公布了其体内CAR-T候选药物LB2501的首批人体临床数据。LB2501靶向BCMA，用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）。早期数据显示，治疗过程中未出现与CAR-T相关的神经毒性病例，仅观察到3至4级血细胞计数下降。这是继Kelonia之后第二家公布体内CAR-T人体数据的公司，也是Legend在明星产品Carvykti之后向下一代细胞治疗的战略延伸。Carvykti 2026年第一季度销售额达5.97亿美元，同比增长62%。
法国制药公司施维雅（Servier）与Edgewise Therapeutics签署协议，以15.5亿美元首付款收购后者肌营养不良业务，加上最高11亿美元的里程碑付款，总交易价值可达约26.5亿美元。核心资产为实验性药物sevasemten，预计将在年底前获得关键数据。此举是施维雅在罕见神经病学领域的重大布局。
礼来与韩国韩美制药签署独家许可协议，获得GLP-2受体激动剂sonefpeglutide除韩国外全球权益，首付款7500万美元，里程碑付款最高11.85亿美元，总额最高12.6亿美元。礼来在GLP-1药物年收入数百亿美元后布局GLP-2赛道，标志肠促胰岛素领域版图扩大。
辉瑞与中国信达生物达成一项最高价值105亿美元的肿瘤药物合作协议，首付款6.5亿美元。合作涵盖12个早期阶段项目，包括抗体药物偶联物（ADC）和多特异性抗体，是跨国药企与中国biotech之间规模最大的合作之一。
波兰波兹南医科大学Kujawska教授领衔的国际研究团队发现，石墨烯量子点（GQDs）可有效抑制α-突触核蛋白的纤维化聚集，并能直接触发已成熟纤维蛋白解聚。动物实验显示，经鼻给予GQDs可穿透小鼠血脑屏障，显著减少有毒蛋白聚集体，并激活细胞自噬途径保护多巴胺能神经元。研究发表于《Science and Technology of Advanced Materials》（DOI: 10.1080/14686996.2026.2662693），为纳米材料干预神经退行性疾病提供了新的实验依据。
BioMarin制药宣布其酶替代疗法BMN 401治疗ENPP1缺乏症的ENERGY 3三期临床试验结果喜忧参半。研究达到了两个共同主要终点之一——血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平显著提升，但PPi的提升未能转化为有意义的临床改善。ENPP1缺乏症是一种影响血管、软组织和骨骼的罕见进行性遗传病，目前尚无获批的治疗方案。
再生元LAG-3抑制剂fianlimab联合cemiplimab的III期黑色素瘤试验未达PFS主要终点。高剂量组中位PFS为11.5个月vs对照组6.4个月，数值改善5.1个月，但p值0.0627未达统计学显著性。低剂量组基本无效（HR 0.931）。这是LAG-3药物赛道最新一次临床失败，再生元仍在推进与BMS Opdualag的头对头试验。
FDA批准阿斯利康baxdrostat用于难治性高血压患者，该药是全球首款获批的醛固酮合酶抑制剂（ASI），通过全新机制抑制醛固酮过度合成。III期BaxHTN试验达到全部主要和次要终点。baxdrostat是阿斯利康2030年800亿美元营收目标的关键产品之一，欧盟上市申请也在推进中。
Candel Therapeutics公布了其前列腺癌溶瘤病毒免疫疗法aglatimagene besadenovec的20个月长期随访数据，结果显示支持该药物的临床疗效。公司计划于2026年晚些时候向FDA提交上市申请。
Kyverna Therapeutics的CAR-T细胞疗法miv-cel已启动滚动生物制剂许可申请（BLA），有望成为全球首款获批的僵人综合征治疗药物，同时也将是首款获批用于自身免疫性疾病的CAR-T疗法。II期临床试验显示，单次输注后在16周所有主要和次要终点均达到统计学显著改善。
FDA药品审评与研究中心（CDER）代理主任Tracy Beth Høeg被免职，这是继FDA局长Marty Makary辞职后又一高层人事变动。Høeg是约一年来CDER的第五任负责人，此前她在疫苗和药物审评方面做出多项争议性决定。FDA目前三个最高职位均由临时负责人担任。
Degron Therapeutics完成4000万美元A轮扩展融资，由Lapam Capital领投，累计A轮融资总额达9500万美元。资金将用于推进分子胶降解剂先导化合物DEG6498的临床开发，并支持免疫学领域项目进入候选药物阶段。
FDA加速批准BeOne Medicines的新一代BCL-2抑制剂Beqalzi（sonrotoclax）用于复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，为美国首个该适应症的BCL-2抑制剂。关键试验ORR达52%，中位缓解持续时间15.8个月。
英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）宣布在北爱尔兰贝尔法斯特设立新枢纽，旨在加强与当地医疗、学术和产业伙伴的合作。北爱尔兰拥有约250家生命科学企业，贡献11亿英镑经济产值，新中心将为当地提供面对面的监管专家咨询。
FDA加速批准Regeneron的Otarmeni用于治疗OTOF基因突变导致的重度至极重度感音神经性听力丧失。这是全球首款旨在将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法，也是FDA局长国家优先券（CNPV）计划下获批的首个基因疗法。Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。
比利时制药公司UCB与Cancer Research UK宣布扩大研发联盟，加速新型癌症疗法的开发。扩大后的联盟将覆盖更广泛的靶点和治疗模式，包括免疫肿瘤学和靶向治疗。UCB近年来持续加大肿瘤领域投入，此举是其肿瘤管线扩张战略的重要组成部分。
