诺华9亿美元牵手Fusion，放射性配体赛道交易热度不减
Endpoints News 9月22日披露，诺华（Novartis）与放射性药物公司Fusion达成价值9亿美元的合作，布局放射性配体疗法。同日Amgen公布干燥综合征新药dazodalibep三期阳性数据，生物医药BD与临床读出双线密集。
生物医药 第3页
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韩国生长激素注射剂不良事件报告五年近翻番，2025年达1910例
韩国国会人士获取的食药处数据显示，儿童生长激素注射剂不良事件报告数从2021年的1189例增至2025年的1910例；生长激素处方量从2020年约89.5万剂增至2024年162万剂，处方金额超1500亿韩元。专家警告无明确医学指征的身高焦虑性用药存在安全隐患，呼吁加强监管监测。
Lisata收购Marea并同步完成2.25亿美元私募配售
临床阶段生物技术公司Lisata Therapeutics宣布收购同业Marea Therapeutics，合并后公司聚焦心血管内分泌领域first-in-class药物。交易同时宣布2.25亿美元C轮优先股私募配售，RA Capital、Forbion、Third Rock等多家机构参与。Marea核心资产MAR001（重度高甘油三酯血症，IIb期）与MAR002（肢端肥大症，II期）的数据读出预计在2027年四季度。
罗氏/基因泰克波士顿创新中心启用，落址哈佛企业研究园区扩展美国研发布局
罗氏与基因泰克联合设立的Roche Genentech Innovation Center Boston正式启用，中心位于哈佛大学Enterprise Research Campus，标志着两家公司扩展其在美国的研究布局，将聚焦生物医药前沿方向的早期研究与外部创新合作。
礼来投资的Orbis与诺和诺德达成最高14亿美元大环肽合作，瞄准心代谢疾病
丹麦生物技术公司Orbis Medicines将与诺和诺德合作，利用其大环肽药物发现平台开发心代谢疾病新药，交易总额最高达14亿美元。大环肽兼具抗体的靶点结合力与小分子的口服潜力，正成为GLP-1之后心代谢领域的新竞逐方向。
百时美施贵宝砍掉1亿美元引进的Orum合作抗癌药，ADC赛道管线清洗持续
BMS在审查I期数据后终止了与Orum Therapeutics合作的抗体偶联药物（ADC）资产BMS-986497/ORM-6151，该交易2023年签约时首付加里程碑总额约1亿美元。这是大型药企对下一代ADC概念项目管线清洗的又一案例，双特异性ADC等新构型正面临更严格的临床验证门槛。
KRAS赛道进入二代竞逐：Revolution、安斯泰来、基因泰克最新数据盘点
KRAS赛道进入二代周期：Revolution的zoldonrasib肺癌1期缓解率52%并推进胰腺癌3期；安斯泰来首创G12D蛋白降解剂setideigrasib进入3期；基因泰克divarasib头对头击败Lumakras/Krazati、PFS与OS双达标——G12C经治格局面临重写，胰腺癌成为决胜适应症。
FDA启动“加快IND”试点：最多10家研究机构配对药企，滚动审查加速首次人体试验
FDA正式启动“加快IND”试点：遴选最多10家合格研究机构与药企配对实行滚动审查，加速新药首次人体试验，申请截止10月30日。美国进入临床通常需约两年而澳大利亚不足70天，该计划瞄准早期临床试验外流问题，有望重塑本土早期研发格局。
Ori Biotech签下十年1.2亿美元合约，自动化制造平台切入商业化细胞治疗
Ori Biotech与一家未具名药企签署10年最高1.2亿美元合约，将已商业化的自体细胞疗法切换至IRO封闭式自动化平台生产；对上市疗法作出十年制造承诺，标志细胞治疗自动化制造从试验方案走向商业化标准实践，Ori同时获得标杆客户卡位平台层竞争。
RegCell获4400万美元A轮融资，把诺奖级Treg细胞疗法推向临床
RegCell完成4400万美元A轮融资（Playground Global领投），推进工程化调节性T细胞（Treg）疗法进入临床，瞄准寻常型天疱疮与肝脏自身免疫病，目标2029年前取得关键进展；融资反映自身免疫病治疗从免疫抑制转向免疫调控路线的持续升温。
Vera Therapeutics肾病药Trutakna三期最终数据亮眼：进展风险降76%，将寻求FDA完全批准
Vera Therapeutics公布Trutakna治疗IgA肾病三期最终数据：428例患者疾病进展风险降低76%，透析/移植/死亡0例，eGFR斜率-0.6达到KDIGO生理性目标，公司将于四季度寻求FDA完全批准，BAFF/APRIL双靶点路线获得两年确定性证据支撑。
GSK肺癌药Jideytro一线数据亮眼：客观缓解率94%，年内向FDA申请扩展适应症
GSK在世界肺癌大会公布ARROS-1注册研究数据：Jideytro一线治疗ROS1阳性非小细胞肺癌客观缓解率达94%，12个月无进展生存率90%，伴脑转移患者100%应答且70%实现颅内病灶完全清除；公司计划2026年内向FDA提交补充申请，将7月获批的后线适应症扩展至一线。
PDUFA重新授权临近：美国酝酿临床试验体系改革，应对中国研究规模扩张
PDUFA（处方药用户费用法）新一轮重新授权进程推进，FDA将于9月16日举行公开会议讨论拟议收费协议，其中含美国本土I期试验数据申请费减半条款；国会正酝酿将临床研究嵌入常规医疗的Cures in Care倡议，以应对中国临床试验规模扩张带来的竞争压力。
Cellectis战略重组：剥离血液瘤细胞疗法主线，转向心血管基因编辑
法国基因编辑公司Cellectis宣布为其血液肿瘤同种异体细胞疗法lasme-cel与eti-cel寻求战略合作，转而开发临床前心血管基因编辑药物HEAL-101（APOC3碱基编辑）与HEAL-201（PCSK9表观编辑）；自体CAR-T树立的高门槛与新疗法竞争持续压缩同种异体疗法的商业空间。
FDA批准Scholar Rock肌肉靶向SMA药物Isembyld，年定价约31万美元
FDA批准Scholar Rock的apitegromab（商品名Isembyld），为首款肌肉靶向脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法，联合标准治疗显著改善运动功能，常规患者年定价约31万美元，峰值销售预期约20亿美元；该申请曾因代灌装工厂问题遭拒，调整生产布局后终获批。
阿斯利康口服SERD药物Etcamah一线乳腺癌三期试验未达主要终点
阿斯利康口服SERD药物Etcamah（camizestrant）在SERENA-4三期试验中未能显著延长一线晚期乳腺癌无进展生存期，仅见数值改善；该药本月刚获加速批准并承载50亿美元年销售预期，分析人士事先仅给该研究20%成功概率，口服SERD获益人群正收窄至ESR1突变亚组。