研究发现脑血管内皮细胞P2Y2受体或可成为自闭症治疗靶点
GEN报道，渥太华医院与渥太华大学研究人员在16p11.2缺失自闭症小鼠模型中发现，脑血管内皮细胞ATP水平降至正常一半，激活P2Y2受体可恢复细胞功能、增加脑血流并逆转成年小鼠部分行为症状。该发现把脑血管内皮代谢与自闭症行为联系起来，并为未来药物开发及临床转化提供了新的生物学靶点，但目前仍处于动物研究阶段。
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瑞典AnaCardio完成7090万美元B轮融资，推进“更安全”心衰口服新药
斯德哥尔摩临床阶段biotech AnaCardio完成6250万欧元（7090万美元）B轮融资，用于将其口服胃饥饿素受体激动剂AC01推向注册开发。AC01的1b/2a期研究显示心功能改善并已发表于《柳叶刀》，是现有正性肌力药物安全性困局下的差异化路线。
塞梅维什大学：类风湿炎症控制后疼痛仍不退，睡眠、抑郁与肥胖或是独立驱动因素
匈牙利塞梅维什大学团队在《自然·风湿病学综述》与《柳叶刀·风湿病学》发表研究称，睡眠障碍、抑郁、肥胖、吸烟等合并问题不仅是类风湿关节炎的伴发状况，还可能独立驱动难以治疗的持续疼痛，并主张在「达标治疗」框架中加入预警机制：炎症指标好转而症状仍在时，应考虑非炎症驱动因素而非自动加药。
克利夫兰诊所CRISPR疗法CTX310一年数据：单次输注将「坏胆固醇」与甘油三酯齐降约50%
克利夫兰诊所主导的1期临床试验显示，单次输注CRISPR-Cas9基因编辑疗法CTX310靶向关闭肝脏ANGPTL3基因，最高剂量组12个月后LDL胆固醇与甘油三酯平均下降约50%，无严重相关不良事件，结果同步发表于《新英格兰医学杂志》并登上欧洲心脏病学会年会，随访将按FDA建议持续15年。
EuBiologics伤寒结合疫苗获WHO预认证后，瞄准UNICEF全球采购市场
9月27日消息，韩国疫苗企业EuBiologics的伤寒结合疫苗EuTYPH-C于8月获WHO预认证，公司正筹备进军国际公共采购市场，目标2027年下半年获得UNICEF首批采购份额，打破印度三家供应商的长期垄断。该疫苗背后有韩国RIGHT基金会40亿韩元资助的肯尼亚/塞内加尔III期试验支撑。
佛罗里达大学：常用关节补充剂氨基葡萄糖或加速轻度认知障碍向痴呆进展
佛罗里达大学团队在Nature Metabolism发表研究，通过大规模患者健康记录回顾性分析并结合人脑组织与阿尔茨海默病小鼠模型实验，发现常用非处方关节补充剂氨基葡萄糖的使用与轻度认知障碍（MCI）进展为痴呆的可能性升高相关，提示代谢紊乱在神经退行性疾病中的作用，作者强调结果仍需临床试验验证。
AI蛋白设计公司Basecamp Research获1.4亿美元C轮融资，估值8亿美元
Basecamp Research完成1.4亿美元C轮融资，估值达8亿美元，其六条临床前管线覆盖肿瘤至糖尿病；公司以全球生物多样性采样数据库结合生成式AI进行蛋白设计，投资人押注AI药物发现在进入临床前的估值窗口，参照系是Nimbus用AI辅助设计的银屑病药物以40亿美元首付卖给武田。
Nimbus借AI开发出武田40亿美元银屑病药物zasocitinib，下一步瞄准自免赛道扩张
Nimbus Therapeutics将TLR7/8抑制剂zasocitinib以最高40亿美元授权武田后又获新融资，正把AI驱动的计算化学平台从自免炎症扩展到肿瘤与代谢疾病，中小Biotech凭AI平台换取大药企重金的路径再获验证。
德州大学奥斯汀分校联合礼来：Tris缓冲液可让mRNA脂质纳米粒冻融后保持药效
德州大学奥斯汀分校与礼来公司联合研究（另含波士顿大学人员）发现，储存缓冲液成分显著影响mRNA脂质纳米粒（LNP）的内部结构、冻融稳定性与转染效率：柠檬酸缓冲液利于冷藏输送，Tris缓冲液则能保护LNP冻融后维持结构完整与mRNA递送效力，或支持更低给药剂量。论文发表于《ACS Nano》。
FDA批准Mirum口服ALK2抑制剂Atebrioz：FOP迎第三个疗法，每日一次改写给药格局
FDA于9月25日批准Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz），用于12岁及以上进行性骨化性纤维发育不良患者，成为该超罕见病的第三个获批疗法。药物为每日一次口服ALK2抑制剂，由Incyte授权、经PROGRESS关键II期支持，恰在9月26日PDUFA日期前夕落地。
诺和诺德13.2亿美元锁定Nanexa给药技术PharmaShell：瞄准每月一针甚至每季度一针
诺和诺德将向瑞典Biotech Nanexa支付最高约11.65亿欧元（13.2亿美元），获得PharmaShell长效注射平台用于最多五个心代谢项目，其中6.15亿欧元为预付款与里程碑，目标给药频率拉长至每月或每季度一次，Nanexa去年曾与Moderna达成类似合作。
Nektar诉礼来案陪审团裁决：获赔9000万美元，远低于近10亿美元索赔额
加州联邦陪审团裁定礼来在合作中损害Nektar自免项目构成违约，判赔9000万美元，但远低于Nektar主张的近10亿美元，涉及双方合作的自身免疫资产与礼来收购竞品治疗药的纠纷。
Immunovant终止皮肤红斑狼疮适应症开发：IMVT-1402概念验证未达统计学显著
HanAll Biopharma全球合作伙伴Immunovant宣布，因12周概念验证临床试验中皮肤狼疮活动度指数（CLASI-A）改善未达统计显著性，终止自免候选药IMVT-1402的皮肤红斑狼疮（CLE）适应症开发。57人试验中IgG降幅较大的患者亚组显示更好应答趋势，安全性与耐受性良好。Graves病、难治性类风湿关节炎等其余五项核心适应症临床将按计划推进。
Lp(a)药物pelacarsen关键结果不及预期，预防心脏病学迎"清算时刻"
在2026年9月24日报道的Horizon ZEUS试验结果中，安进/Orica的脂蛋白(a)降低药物pelacarsen未能达到主要终点预期，为精准预防心脏病学领域带来挫折，该结果对Lp(a)靶点赛道具有标志性意义。
罗氏/Ionis反义寡核苷酸药物sefaxersen在IgA肾病研究中取得积极结果
罗氏与Ionis合作开发的每月一次皮下注射反义寡核苷酸sefaxersen在IgA肾病（IgAN）研究中取得积极结果，作用于补体因子B通路，定位为Fabhalta之外的更便捷选择；Ionis有望获得最高4亿美元里程碑款。
FDA专家委员会投票支持Grail多癌种血液检测Galleri，获益大于风险
FDA顾问委员会9月23日投票10:0认为Galleri安全性有合理保证、6:4认为有效性有合理保证、7:2认为获益大于风险，多癌种早检血液测试有望迎来获批，FDA通常但非必须采纳委员会意见。