中国团队率先开展化学遗传学人体试验，至少7项DREADD临床试验引发美国神经科学界震动
C&EN报道：中国至少7项化学遗传学（DREADD）临床试验正在开展，适应症覆盖难治性癫痫、帕金森病与神经病理性疼痛，为该技术20年来首次进入临床。DREADD发明人Bryan Roth在NIH BRAIN Initiative会议上透露此消息时现场"震惊沉默"，评估认为若三叉神经痛试验成功将开启几乎所有神经精神疾病的环路疗法路径。
基因疗法 第2页
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PTC Therapeutics收购Sangamo法布里病基因疗法，从破产拍卖中抢得核心资产
PTC Therapeutics在Sangamo破产拍卖中赢得ST-920法布里病基因疗法资产。该疗法接近FDA审批，可能优于现有酶替代疗法。分析师视此为高风险高回报押注。
Lexeo基因疗法LX2020获FDA再生医学先进疗法认定用于PKP2致心律失常性心肌病
Lexeo Therapeutics的AAV基因疗法LX2020获FDA授予RMAT认定，用于治疗PKP2致心律失常性心肌病，基于HEROIC-PKP I/II期试验中期数据，该疗法此前已获孤儿药和快速通道认定，目前无获批的疾病修饰治疗药物。
Lexeo基因疗法LX2020获FDA RMAT认定，治疗PKP2致心律失常性心肌病
Lexeo Therapeutics的AAV基因疗法LX2020获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗PKP2致心律失常性心肌病（ACM）。RMAT认定基于HEROIC-PKP2 I/II期试验的中期数据，将赋予Lexeo与FDA更频繁的互动机会及加速审批路径。
FDA平台认定制度阻碍肢带型肌营养不良基因疗法开发
STAT报道FDA的平台认定（platform designation）工具本应加速罕见病基因疗法开发，但实际被FDA用于阻止肢带型肌营养不良（LGMD）患者获得基因治疗。随着国会考虑处方药使用者费用法案（PDUFA）重新授权和FDA改革，罕见病社区呼吁优先解决这一问题。
REGENXBIO计划三季度按加速批准路径申报Duchenne基因疗法RGX-202
BioSpace 6月24日报道，REGENXBIO计划在第三季度按加速批准路径向FDA提交Duchenne肌营养不良症基因疗法RGX-202的BLA。RGX-202为AAV8微型抗肌萎缩蛋白基因疗法，但此前数据中出现肝损伤和心肌炎严重不良事件。
PulseSight非病毒基因疗法PST-611干性AMD I期试验获积极结果，将进入IIa期
PulseSight Therapeutics在ARVO 2026上公布PST-611治疗干性年龄相关性黄斑变性伴地图状萎缩的首次人体试验结果。试验达到主要和次要目标，安全性优异，并观察到早期解剖学和功能性疗效信号。公司已在法国提交重复给药IIa期临床申请，预计2026下半年启动，2028年获得结果。
Regeneron基因疗法Otarmeni获FDA加速批准，为全球首款恢复神经感觉功能的基因治疗
FDA加速批准Regeneron的Otarmeni用于治疗OTOF基因突变导致的重度至极重度感音神经性听力丧失。这是全球首款旨在将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法，也是FDA局长国家优先券（CNPV）计划下获批的首个基因疗法。Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。
UC Berkeley初创公司Addition Therapeutics开发GLP-1基因疗法，利用跳跃基因实现持久减重
从UC Berkeley分拆的初创公司Addition Therapeutics正在开发一种基因药物，通过转座子技术让患者肝细胞持续分泌GLP-1减重药物，目标实现一次给药长期有效的体重管理方案。