BioMarin的Voxzogo在软骨发育不良III期试验中达主要终点，年化生长速度提升2.33厘米
BioMarin制药公司宣布Voxzogo（vosoritide）在软骨发育不良III期CANOPY-HCH-3研究中达到主要终点，患者年化生长速度较安慰剂组提升2.33厘米/年，差异具有高度统计学显著性。公司将向FDA提交扩大适应症申请，目标拓展至软骨发育不良患者群体。
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FDA批准阿斯利康baxdrostat用于难治性高血压，为全球首款醛固酮合酶抑制剂
FDA批准阿斯利康baxdrostat用于难治性高血压患者，该药是全球首款获批的醛固酮合酶抑制剂（ASI），通过全新机制抑制醛固酮过度合成。III期BaxHTN试验达到全部主要和次要终点。baxdrostat是阿斯利康2030年800亿美元营收目标的关键产品之一，欧盟上市申请也在推进中。
Candel Therapeutics前列腺癌药物aglatimagene公布20个月长期随访数据，年内向FDA提交上市申请
Candel Therapeutics公布了其前列腺癌溶瘤病毒免疫疗法aglatimagene besadenovec的20个月长期随访数据，结果显示支持该药物的临床疗效。公司计划于2026年晚些时候向FDA提交上市申请。
Kyverna CAR-T细胞疗法逼近僵人综合征上市审批，有望成为首款自身免疫CAR-T
Kyverna Therapeutics的CAR-T细胞疗法miv-cel已启动滚动生物制剂许可申请（BLA），有望成为全球首款获批的僵人综合征治疗药物，同时也将是首款获批用于自身免疫性疾病的CAR-T疗法。II期临床试验显示，单次输注后在16周所有主要和次要终点均达到统计学显著改善。
FDA药品审评与研究中心主任Høeg被免职，领导层持续动荡
FDA药品审评与研究中心（CDER）代理主任Tracy Beth Høeg被免职，这是继FDA局长Marty Makary辞职后又一高层人事变动。Høeg是约一年来CDER的第五任负责人，此前她在疫苗和药物审评方面做出多项争议性决定。FDA目前三个最高职位均由临时负责人担任。
Regenxbio杜氏肌营养不良症基因治疗达关键里程碑，计划2027年申报FDA批准
Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法在关键性研究中达到预设终点，公司计划于2027年向FDA提交上市申请。该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次性治疗方案。Regenxbio有望成为第二家将DMD基因治疗商业化的公司。
FDA加速批准BeOne Medicines的BCL-2抑制剂Beqalzi用于套细胞淋巴瘤
FDA加速批准BeOne Medicines的新一代BCL-2抑制剂Beqalzi（sonrotoclax）用于复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，为美国首个该适应症的BCL-2抑制剂。关键试验ORR达52%，中位缓解持续时间15.8个月。
FDA局长Makary辞职，食品部门负责人Diamantas出任代理局长
FDA局长Marty Makary正式辞职，此前有报道称美国总统考虑将其解职。食品部门负责人Kyle Diamantas被任命为代理FDA局长。Makary于2025年4月就任第27任FDA局长，任期仅一年多。FDA近数月经历多次高层人事动荡，包括CBER和CDER多任负责人更迭。
Regeneron基因疗法Otarmeni获FDA加速批准，为全球首款恢复神经感觉功能的基因治疗
FDA加速批准Regeneron的Otarmeni用于治疗OTOF基因突变导致的重度至极重度感音神经性听力丧失。这是全球首款旨在将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法，也是FDA局长国家优先券（CNPV）计划下获批的首个基因疗法。Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。
Angelini Pharma以41亿美元收购Catalyst Pharmaceuticals，强化神经科学管线
意大利制药公司Angelini Pharma宣布以41亿美元收购美国Catalyst Pharmaceuticals，获得其三款FDA批准的罕见神经系统疾病治疗药物，包括Firdapse、Agamree和Fycompa。
诺和诺德在美国推出Ozempic口服片剂，首个同时获批降糖和心血管风险降低的口服GLP-1药物
诺和诺德在美国推出Ozempic口服片剂（1.5mg、4mg、9mg），为美国首个获批同时降低血糖和主要心血管事件风险的口服肽类GLP-1药物。此前口服semaglutide以Rybelsus品牌销售，现统一在Ozempic品牌下，自5月4日起通过全美7万多家药房供应。
FDA 批准 Axsome 的 Auvelity 用于阿尔茨海默病激越症状，为首款 NMDA 受体靶向疗法
FDA批准Axsome Therapeutics的Auvelity（右美沙芬/安非他酮复方）用于阿尔茨海默病相关激越症状。这是首个同时靶向NMDA和sigma-1受体的该适应症疗法。审批基于ADVANCE-1和ACCORD-2两项III期临床试验。研究显示Auvelity在CMAI量表上显著优于安慰剂，且持续用药组复发时间显著延长。
FDA启动实时临床试验数据审查试点，AstraZeneca与Amgen癌症试验首批参与
FDA宣布启动临床试验效率提升计划，首次对AstraZeneca和Amgen的癌症药物试验实施实时数据审查。AstraZeneca的2期淋巴瘤联合疗法试验在MD安德森癌症中心和宾夕法尼亚大学进行，Amgen的1b期小细胞肺癌治疗试验同步开展。实时数据平台由Paradigm Health构建。
FDA 发布多项措施支持致幻剂疗法开发，液及抑郁、PTSD 和酒精使用障碍
美国 FDA 宣布支持致幻剂类疗法开发的多项措施，包括为三家开发素蛙毒素和 methylone 疗法的公司提供加速开发优先券，并批准 noribogaine 治疗酒精使用障碍的早期临床试验。FDA 还将发布 5-HT2A 激动剂开发指南。
FDA批准Biogen高剂量Spinraza新方案治疗脊髓性肌萎缩症，基于Devote研究运动功能显著改善
美国FDA批准Biogen高剂量Spinraza（nusinersen）方案用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），包含50mg和28mg两种剂量。该批准基于II/III期Devote研究数据，未接受过治疗的高剂量组婴儿运动功能较假手术对照组有统计学显著改善。新方案已在欧盟、瑞士和日本获批，美国将在数周内上市。
特朗普签署行政令推动迷幻药审批，相关上市公司股价上涨
美国总统特朗普签署行政令，指示FDA向获得突破性疗法认定的迷幻药发放局长国家优先审评券（CNPV），推动atai Life Sciences、Otsuka等涉足迷幻药研发的企业股价上涨。该政策为迷幻药上市审批开辟了加速通道。