FDA数字健康负责人承诺：生成式AI医疗器械监管指南正在路上
美国FDA数字健康卓越中心主任Rick Abramson接受STAT专访表示，FDA正制定生成式AI医疗器械的监管方案，将出台覆盖整体议题的宽泛指南以及针对特殊复杂性专题的细分指南，并考虑「基于胜任力」的监管路径。这是FDA对生成式AI医疗设备监管框架最明确的时间表承诺。
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FDA受理Teva抽动秽语综合征新药ecopipam上市申请并授予优先审评
Teva宣布FDA受理ecopipam用于儿科抽动秽语综合征的NDA并授予优先审评，目标行动日期2027年一季度。这款选择性D1多巴胺受体拮抗剂若获批，将是10余年来首个新疗法、50余年来首个新机制疗法，III期撤退研究显示应答者复发风险降低53%。
FDA再次暂停Regenxbio Hunter综合征基因治疗试验：五名患者脊柱发现小肿块
美国FDA再次对Regenxbio治疗Hunter综合征（MPS II型）的AAV基因治疗实施临床暂停，五名患者脊柱出现无症状小肿块。这是该司继MPS I疗法患者确诊脑瘤后的又一安全事件，公司已放弃近期递交上市申请的计划。
FDA数字健康试点TEMPO扩容：Limbic、Cadence与Dexcom入选，"先上市后补数据"成型
FDA的TEMPO试点项目悄然扩员：行为健康公司Limbic最新加入试点网页名单，与Cadence及Dexcom并列。入选数字健康公司可跳过上市前审批，代价是向CMS提交上市后数据报告——"先试用、后评估"的监管新范式正在数字医疗器械领域成形。
小罗伯特·肯尼迪再出手：FDA发征求意见，拟将流感等疫苗调整为"医患共同决策"
美国卫生与公众服务部（HHS）部长小罗伯特·肯尼迪持续调整疫苗政策：FDA于8月21日就"软化"部分疫苗推荐征求意见，拟将流感与脑膜炎球菌疫苗从常规推荐改为"医患共同决策"范畴；CDC儿童免疫覆盖病种已从17种缩至11种。政策松动正在重塑美国疫苗市场的推荐-采购-接种链条。
中国试验死亡事件发酵：美国会共和党议员要求FDA收紧中国临床试验数据审查
继中国研究者发起临床试验（IIT）爆出三起死亡案例后，密歇根州共和党众议员John Moolenaar等两位共和党议员致函FDA，要求该机构拒绝接受未经其近期现场审计的中国试验中心提供的临床数据。此举标志着中国快速临床试验体系的安全性问题已上升至美国国会立法监督层面，或影响依赖中国数据的在美申报。
FDA拒绝Osteal关节假体感染抗生素组合疗法，指试验设计缺陷
8月21日消息，FDA拒绝了Osteal Therapeutics的Nexchange Kit（达托霉素+头孢他啶组合）用于假体周围关节感染（PJI）的申请，理由是关键试验设计缺陷未能充分覆盖真菌性PJI人群。PJI疗法研发失败率高企。
特朗普 loyalist 海蒂·奥弗顿如何成为FDA局长人选
8月21日消息，STAT深度报道披露FDA局长提名人海蒂·奥弗顿的遴选过程：这位政策幕僚出身的“特朗普忠诚者”在多位资深人选婉拒后获提名，其利益冲突申报与行业关系正接受参议院审视。
Capricor杜氏肌营养不良症药物面临FDA拒绝风险
8月21日消息，STAT分析指出，Capricor Therapeutics的deramiocel（用于杜氏肌营养不良症心肌病）正走向FDA拒绝批准。尽管三期试验达到主要终点，监管机构对其疗效证据的充分性提出质疑，暴露罕见病审批标准争议。
Regeneron骨纤维异常增殖症新药获FDA批准，将挑战Ipsen市场地位
8月21日消息，FDA批准Regeneron的garetosmab（商品名Pasatru）用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP），这是该罕见病第二个获批疗法，将直接挑战Ipsen旗下Palynziq的先发地位。FOP患者软组织进行性骨化，被称为“石头人综合征”。
FDA批准Ultragenyx基因疗法Genglycos，首个针对糖原累积病Ia型的AAV疗法
8月21日消息，FDA批准Ultragenyx的Genglycos（UX053）用于儿童糖原累积病Ia型（GSDIa），成为该致命代谢遗传病的首个基因疗法。GSDIa患者因G6PC基因缺陷无法正常调节血糖，现有疗法仅为频繁喂食维持。
FDA批准Ultragenyx基因疗法Genglycos治疗糖原累积病Ia型，公司将出售优先审评券
8月20日，FDA加速批准Ultragenyx基因疗法Genglycos用于糖原累积病Ia型（GSDIa），为该超罕见病首个获批疗法。批准附带优先审评券，今年三张同类券已分别以1.8亿、1.95亿和2亿美元成交。分析师预计该药峰值销售3.62亿美元，公司维持2027年盈利目标，9月19日还有另一基因疗法UX111的审批节点。
特朗普提名FDA局长人选：白宫国内政策委员会副主任何人执掌深陷动荡的药监机构
特朗普宣布提名白宫国内政策委员会副主任、医学博士Heidi Overton出任FDA局长。Overton出身America First智库，此前曾批评疫苗强制令与堕胎药政策。FDA在第二届特朗普政府期间经历大规模裁员、高层辞职与政策反复，业界正期待新局长带来稳定与可预期的监管环境。
FDA批准Regeneron garetosmab，治疗软组织逐渐变骨的罕见病FOP的首款药物
FDA批准Regeneron的garetosmab上市，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）——一种让肌肉、肌腱等软组织逐渐骨化、将患者囚禁于骨骼牢笼的罕见遗传病。这是针对该病的首个获批疗法，靶向Activin A的单抗为全球数百名患者带来首个疾病修正治疗选项。
特朗普提名Heidi Overton执掌FDA，药业界期待机构稳定性回归
特朗普宣布提名白宫国内政策委员会高级卫生政策官员、医师Heidi Overton出任FDA局长。生物制药企业高管与投资人持谨慎乐观态度，期待其带来机构亟需的稳定性。Overton过去一年半在MAHA阵营优先事项与法律监管风险之间取得平衡，但需参议院确认方可就任。
罗氏阿尔茨海默病血液检测获FDA突破性设备认定
罗氏宣布其针对阿尔茨海默病的血液检测获得FDA突破性设备认定，该检测通过血液生物标志物识别淀粉样蛋白病理。相比PET与脑脊液穿刺，血液检测将大幅降低诊断门槛与成本，是抗淀粉样蛋白疗法大规模应用的前提基础设施。