Viridian获FDA批准Lumvoa用于甲状腮眼病，开启首款商业化产品新篇章
Viridian Therapeutics宣布其创新药物Lumvoa获得美国FDA批准用于治疗甲状腮眼病（TED），涵盖活动期和慢性期患者。这是该公司首款获得监管批准的商业化产品，填补了甲状腮眼病治疗领域的长期空白。
FDA 第6页
共 8 页 · B910化工 · AI 化学信息库
FDA将召开专家会审议Capricor DMD心肌病细胞疗法deramiocel
BioSpace 6月26日报道，FDA计划召开专家咨询委员会会议，审议Capricor Therapeutics用于杜氏肌营养不良症心肌病的细胞疗法deramiocel，PDUFA目标日期为8月22日。该药曾在2025年7月被拒，随后HOPE-3三期试验达到上肢功能主要终点和左室射血分数关键次要终点，监管结果将影响罕见病细胞疗法证据标准。
FDA受理Replimune黑色素瘤RP1再提交申请，8月2日前给出决定
BioSpace 6月26日报道，FDA已受理Replimune溶瘤免疫疗法RP1的生物制品许可申请再提交，目标适应症为既往PD-1治疗后进展的晚期黑色素瘤，预计8月2日前作出决定，并可能在7月下旬召开专家咨询委员会。这是该药两次被拒后的第三次监管尝试，反映肿瘤免疫疗法单臂数据和加速批准标准仍是FDA审评焦点。
FDA批准Viridian甲状腺眼病药物Lumvoa上市，正面挑战安进19亿美元重磅药Tepezza
6月26日消息，美国FDA批准Viridian Therapeutics的甲状腺眼病（TED）药物veligrotug（商品名Lumvoa）上市，由此正面挑战安进旗下年销售额近19亿美元的重磅药物Tepezza（替妥木单抗）。Lumvoa在疗效和给药负担（如输注次数）上具备竞争力，甲状腺眼病这一此前由Tepezza近乎垄断的市场将进入双强竞争格局，Viridian有望凭借差异化临床数据抢占份额。
Ionis的Tryngolza获FDA扩大批准，用于重度高甘油三酯血症
BioPharma Dive报道，Ionis的RNA靶向药Tryngolza获FDA扩大批准，用于成人重度高甘油三酯血症，可作为饮食控制辅助疗法降低甘油三酯和急性胰腺炎风险。该药2025年净销售额为1.08亿美元，2026年一季度为2700万美元，Ionis预计峰值年净销售额超过30亿美元，显示RNA药物商业化正在从罕见病走向更大适应证。
FDA警告Jubilant加拿大无菌制剂工厂：霉菌趋势调查滞后，质量体系需全面评估
BioSpace 6月24日报道，FDA向Jubilant HollisterStier加拿大Kirkland无菌制剂工厂发出警告信，指出2025年10月20日至11月3日检查发现的无菌操作、烟雾研究、环境监测和质量部门职责问题。该事件显示无菌制剂CDMO在霉菌趋势、ISO 5区人为干预和CAPA执行上的监管风险正在上升。
FDA抗生素杂质草案遭行业要求细化：发酵与半合成产品阈值需对齐EMA和ICH
RAPS 6月24日报道，多家行业组织和药企就FDA 4月发布的发酵及半合成抗生素杂质规格草案提交意见，要求补充阈值、术语和适用范围细节，并与EMA、ICH体系协调。该议题直接影响抗生素NDA、ANDA和DMF的CMC审评、供应商变更以及全球注册一致性。
Coperion获FDA无异议函，HDPE和PP机械回收料可用于食品接触包装
Coperion用于rHDPE和rPP的双螺杆挤出与EcoFresh料仓脱挥组合获得美国FDA无异议函，覆盖最高6000公斤/小时的食品级回收料产线，并可在新食品包装中最高100%使用。该进展把机械回收从低值应用推向食品接触场景，对聚烯烃包装闭环和回收设备路线有直接意义。
美国FDA批准Gilead Trodelvy用于一线转移性三阴性乳腺癌，覆盖PD-L1状态
Gilead 6月24日宣布，美国FDA批准Trodelvy用于一线不可切除局部晚期或转移性三阴性乳腺癌，可单药用于不适合PD-1/PD-L1方案患者，或联合Keytruda用于PD-L1 CPS≥10患者。ASCENT-03和ASCENT-04数据显示，Trodelvy方案分别将疾病进展或死亡风险降低38%和35%，强化Trop-2 ADC在乳腺癌前线治疗中的竞争地位。
REGENXBIO计划三季度按加速批准路径申报Duchenne基因疗法RGX-202
BioSpace 6月24日报道，REGENXBIO计划在第三季度按加速批准路径向FDA提交Duchenne肌营养不良症基因疗法RGX-202的BLA。RGX-202为AAV8微型抗肌萎缩蛋白基因疗法，但此前数据中出现肝损伤和心肌炎严重不良事件。
FDA集中发布警告信，Huons因数据完整性和无菌生产CGMP缺陷被点名
RAPS报道，FDA于6月23日发布多封警告信，既涉及Amazon等在线平台销售未经批准新药，也涉及韩国Huons和加拿大Jubilant HollisterStier的CGMP缺陷。FDA对Huons的正式警告信显示，该公司存在实验室数据完整性、OOS调查、无菌生产污染控制和设备维护问题，并已承诺暂停面向美国市场生产及自愿召回相关批次。
美国HHS推出Operation TrialBlazer，拟压缩早期药物临床开发周期
美国HHS推出Operation TrialBlazer路线图，FDA同步提出早期和后期临床开发现代化措施，包括明确Phase 1 IND的CMC要求、建立加速IND试点、滚动提交平台和Phase 1咨询资源。FDA称按阶段化要求聚焦必要数据，可为企业节省6至12个月开发时间，对小型生物技术公司和复杂疗法的早期临床启动具有直接影响。
ADC Therapeutics将裁员约17%，集中资源推进Zynlonta监管和临床节点
ADC Therapeutics宣布全球裁员约17%，预计每年节省约1000万美元，并将资源集中在CD19靶向ADC药物Zynlonta的监管和临床节点上。公司计划8月与FDA召开sBLA前会议、第四季度提交补充申请，同时推进LOTIS-7数据读出，反映ADC商业化公司在安全性争议和现金跑道压力下的资源收缩。
Coperion获FDA无异议函，食品级rHDPE和rPP回收工艺最高处理6000 kg/h
Coperion获得美国FDA无异议函，其双螺杆挤出与EcoFresh料仓脱气组合工艺被确认可用于生产食品接触级rHDPE和rPP，处理能力覆盖小规模装置至最高6000 kg/h，并支持最高100%再生料用于食品包装。这一进展为聚烯烃机械回收进入高价值包装应用提供了监管支撑。
Amgen拒绝主动撤市 Tavneos陷入FDA与药企罕见对峙 公众评议延至6月29日
安进（Amgen）就血管炎新药Tavneos（avacopan）正式请求FDA重新审视其获益-风险证据，对抗FDA此前提出的撤市提议。FDA指出ADVOCATE关键III期试验存在揭盲后9/331例终点再判定，并于3月31日发布肝损伤安全通报。公众评议期延至6月29日，药物在监管流程结束前继续市售。事件涉及原研ChemoCentryx、亚洲合作方杏林制药及AAV（ANCA相关性血管炎）罕见病患者治疗连续性。
GSK斥资106亿美元收购Nuvalent，获得两款FDA审评中的肺癌药物
GSK宣布以每股124美元（约106亿美元）收购临床阶段肿瘤公司Nuvalent，获得三款肺癌候选药物。其中zidesamtinib（ROS1抑制剂）和neladalkib（ALK抑制剂）已获FDA受理新药申请，均持有突破性疗法和孤儿药认定。该交易将显著扩充GSK肿瘤管线，预计2029年起增厚核心每股收益。