Revolution医药胰腺癌新药Rasonque定价每月39800美元，分析师称有望成史上最快肿瘤药上市之一
FDA周三快速批准后，Revolution Medicines的胰腺癌药物Rasonque月度标价39800美元超华尔街预期，Evercore分析师称其具备成为史上最快肿瘤药上市之一的要素。获准用于已接受一次系统治疗或不适合多药联合治疗的患者，一线III期试验正在进行。
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FDA审查披露：13年间15项药品申请采用工艺模型，12项平均提前20天获批
FDA官员在《International Journal of Pharmaceutics》发表的综述显示，2012-2025年间至少15项获批药品申请（来自8家公司）使用了药品制造工艺模型，其中11项涉及连续制造，12项平均比目标日期提前20.3天获批。专家指出采用率仍低，推广先进制造技术可支持美国本土生产回流。
FDA批准Revolution Medicines胰腺癌药物Rasonque，优先审评券加持下创最快获批纪录
美国FDA批准Revolution Medicines的Rasonque（daraxonrasib）用于治疗携带特定RAS突变的胰腺癌，从完整申报到获批仅约一个月。三期临床试验显示接受治疗的患者中位总生存期达13.2个月，是化疗组6.7个月的近两倍，结果曾在ASCO年会获得起立鼓掌。分析师认为该药将以分子胶机制开启一个高价值药物上市周期。
FDA起草活性免疫治疗产品效力测定指南，癌症疫苗开发有了新标准
FDA生物制品评价与研究中心（CBER）发布指南草案，指导申办方评估活性免疫治疗产品（ACTIMPs，含癌症疫苗和自免病治疗）的效力检测方法的设计、验证与评价，覆盖多肽/蛋白类、载体类和细胞类ACTIMP，明确应优先采用定量生物测定，征求意见截止11月18日。
FDA向中印美多药企发出GMP警告信，质量部门失职成共性问题
美国FDA近日接连向中国、印度和美国的多家药品生产企业发出警告信，涉及原料药和制剂生产中的多项GMP违规。共性问题是质量部门监督不足、无菌操作不规范、未能吸取既往教训，其中印度Eugia Pharma（Aurobindo子公司）无菌注射剂产线、天津Kilo Pharma原料药、加州K.C.制药无菌滴眼液等被点名。
FDA批准Revolution Medicines胰腺癌新药Rasonque，总生存期近翻倍
美国FDA于8月26日批准Revolution Medicines研发的daraxonrasib（商品名Rasonque），用于治疗晚期胰腺癌，这是首个针对该恶性肿瘤遗传病因的药物。三期临床显示二线治疗患者中位总生存期达13.2个月，是标准化疗6.7个月的近两倍，被誉为数十年来胰腺癌治疗最大进展。
FDA推迟Capricor杜氏肌营养不良药物PDUFA日期以审查新数据
8月24日消息，Endpoints News报道FDA推迟了Capricor Therapeutics杜氏肌营养不良（DMD）药物deramiocel的PDUFA决定日期，以便审查新提交的数据。该疗法此前已获优先审评，推迟决定延长了患者与投资者的等待，但也意味着FDA在认真评估补充数据而非简单否决。
Regenxbio亨特综合征基因疗法再遭临床搁置，安全性质疑未了
8月24日消息，Endpoints News报道Regenxbio针对亨特综合征（Hunter syndrome）的基因疗法再次被FDA实施临床搁置（clinical hold），这是该资产短期内第二次被叫停。此前的搁置与患者MRI安全性信号相关，再生投资者对AAV基因疗法安全性问题的敏感度被再度拉高。
FDA承诺出台新AI指导原则，Epic用户大会同步更新数字健康动向
8月25日消息，STAT News盘点：FDA官员承诺将发布新的医疗AI指导文件，覆盖生成式AI医疗应用等热点方向；同期Epic用户大会（UGM）披露电子病历巨头在AI辅助病历与临床工作流上的最新进展。监管与产业双线推进，医疗AI进入规则细化与产品落地并行阶段。
Amgen与学术医疗中心评估FDA新试点：加速早期药物试验的新路径
8月25日消息，Endpoints News报道，Amgen正与多家学术医疗中心共同评估FDA提出的一项新试点计划，该计划旨在加快早期药物临床试验的启动与执行。若落地，制药企业与学术机构的I期/I-II期合作将获得更 streamlined 的监管交互机制，缩短从实验室到首例患者给药的周期。
罗氏/礼来阿尔茨海默病血液检测pTau217获FDA批准，Labcorp与Quest将全国推广
罗氏与礼来联合开发的Elecsys pTau217血液检测获美国FDA批准，用于阿尔茨海默病辅助诊断。该检测基于罗氏Cobas仪器平台，性能与脑脊液检测和PET影像相当，Labcorp与Quest Diagnostics计划在未来数月内推向美国全国市场。此前一周C2N的PrecivityAD2刚获批准，阿尔茨海默病血液诊断市场竞争明显升温。
FDA批准Jazz双抗Ziihera一线胃癌适应症，销售峰值看向重磅级别
8月25日，美国FDA批准Jazz Pharmaceuticals的HER2双特异性抗体Ziihera（zanidatoblmab）扩展适应症，用于HER2阳性胃食管腺癌的一线治疗，这是该药首次进入新诊断患者市场。分析师预计美国适用患者约1.2万人，美国相关销售可达6.5亿至7亿美元，若乳腺癌适应症后续获批，市场空间将进一步扩大。
FDA定稿治疗等效性评价指南，505(b)(2)申请新增TE代码请求通道
FDA定稿治疗等效性（TE）评价指南，明确ANDA仿制药TE代码（橙皮书A/B分类）的评估规则，较2022年草案变化不大，但为特定情形下的505(b)(2)混合申请引入了请求TE评估的新流程，仅限与参比制剂的差异为非活性成分的情形。
FDA就生成式AI医疗器械监管框架征求意见，拟采用胜任力评估路径
FDA发布讨论文件，寻求对生成式AI（GenAI）医疗器械基于胜任力（competency-based）的监管路径反馈，提出从信息性到完全自主的两轴风险评估框架，评论截止10月19日。FDA称现行软件审评方法不适用于输入输出范围过大的GenAI设备。
再生元Regenxbio基因疗法再度被FDA暂停：五名患者脊柱发现结节
Regenxbio的Hunter综合征基因疗法RGX-121因五名患者脊柱MRI检查发现肿块被FDA实施今年第二次临床hold。公司称无证据确认结节的性质或成因，与合作伙伴日本新药正评估数据。该疗法此前已因替代终点问题被FDA拒绝批准。
FDA推迟Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法审评至11月22日：新增数据被列「重大修订」
美国FDA将Capricor公司deramiocel（用于杜氏肌营养不良心脏并发症的细胞疗法）的PDUFA决定日期从8月22日推迟三个月至11月22日，理由是公司提交了支持「聚焦上肢功能」精细化适应症的随访数据，被认定为重大修订。此前咨询委员会曾否决其心肌病适应症但支持上肢功能数据。