Scribe Therapeutics完成IPO，CRISPR表观遗传编辑技术走向资本市场
由Benjamin Oakes创立的CRISPR基因编辑公司Scribe Therapeutics完成IPO，该公司开发的XE（编辑器）平台利用CRISPR-Cas12变体实现无需DNA双链断裂的精准基因编辑，首个项目靶向PCSK9用于心血管疾病。
基因编辑 第2页
共 2 页 · B910化工 · AI 化学信息库
Broken String Biosciences推出碱基编辑脱靶检测平台BaseMap ABE
剑桥大学生物技术公司Broken String Biosciences基于其INDUCE-seq技术推出BaseMap ABE平台，为腺嘌呤碱基编辑治疗开发提供全基因组脱靶编辑检测方案，填补了基因编辑治疗安全性评估的标准化工具空白。
Revolution Medicines胰腺癌药物daraxonrasib同情用药需求强劲，Intellia揭示基因编辑肝毒性机制
Revolution Medicines的RAS抑制剂daraxonrasib在同情用药框架下已有超过2000名患者使用，RBC分析师预计到2027年底销售额可达11亿美元。同时Intellia发现携带HLA C*05:01等位基因的患者在接受基因编辑治疗后肝酶升高风险最大，将安全争议转化为可筛查的机制性问题。
中国基因编辑临床试验再现儿童死亡案例 研究者发起试验透明度引质疑
8月5日消息，STAT经过数月调查报道，中国基因编辑公司HuidaGene在CRISPR治疗杜氏肌营养不良的临床试验中出现儿童患者死亡事件，但延迟15个月才发布更新。该公司CEO Alvin Luk已离职，首席技术官也于去年夏天离开。这是中国研究者发起的临床试验中第二起被延迟报告的儿童死亡案例，引发对中国宽松试验形式透明度的批评。
Aurora Therapeutics终止定制化CRISPR疗法计划 Baby Kj模式商业化受挫
曾承诺规模化交付定制化CRISPR基因编辑疗法的初创公司Aurora Therapeutics突然终止了其核心计划。这一决定凸显了FDA虽然承诺对Baby Kj型个体化基因编辑疗法给予审批灵活性，但其标准对小型初创公司而言仍然难以达到。
中国基因编辑临床试验致6岁女童死亡引发监管反思
Science和Retraction Watch报道一名6岁女童在接受实验性基因编辑治疗后死亡。调查显示研究人员在知情同意和临床试验设计方面存在严重违规。该事件为基因治疗行业敲响警钟，凸显基因编辑临床转化中安全监管和伦理审查的紧迫性。
伊利诺伊大学开发CRISPR碱基编辑疗法改善小鼠亨廷顿病症状
伊利诺伊大学香槟分校团队在Nature Biomedical Engineering发表研究，利用体内CRISPR碱基编辑修改亨廷顿基因外显子13剪接受体，阻止毒性蛋白片段产生。小鼠模型中毒性蛋白减少症状改善。
Scribe申请9600万美元IPO，推进CRISPR降脂基因编辑
Jennifer Doudna联合创立的基因编辑公司Scribe Therapeutics向SEC提交S-1，拟以每股13-15美元发行710万股，中位价对应净募资约9620万美元。主资产STX-1150为表观基因编辑PCSK9抑制候选，定位“每10-20年加强一次”的长效降LDL-C疗法，已在澳大利亚启动首项Ⅰ期。
Jennifer Doudna团队用AI设计CRISPR样核酸酶，部分变体编辑活性超野生型
加州大学伯克利分校Jennifer Doudna团队在《Science》发表研究（DOI: 10.1126/science.aed6123），使用混合AI策略设计基于TnpB蛋白家族的CRISPR-Cas12样核酸酶变体（SynTnpB）。研究者将进化数据约束与反向蛋白质折叠模型结合，分别设计DNA结合界面和向导RNA结合界面，在大肠杆菌中组合筛选约50个候选。最优SynTnpB与野生型TnpB仅有77%序列同一性，但编辑活性等于甚至超过野生型，并在人类和植物基因组中验证了编辑功能。
剑桥大学团队在Nature发文：首次用碱基编辑敲除人胚胎NANOG基因揭示分化调控机制
6月25日消息，剑桥大学发育生物学家Kathy Niakan团队在Nature发表研究，首次将碱基编辑技术用于人类胚胎以理解胚胎发育机制，通过敲除关键基因NANOG证明其在早期细胞分化中的必需性。该研究进一步证实碱基编辑相较CRISPR-Cas9在人胚胎编辑中的优势——不会造成整条染色体丢失等破坏性双链断裂，但仍存在嵌合体和旁观者突变问题，表明技术尚不适用于临床IVF。
Eli Lilly与AI生物技术公司Profluent达成CRISPR基因编辑合作，里程碑付款最高达22.5亿美元
Eli Lilly与专注于AI的基因编辑生物技术公司Profluent达成合作协议，共同开发能够将完整基因插入患者体内的新型基因编辑器。交易细节尚未披露，但若所有项目成功，Lilly将支付最高22.5亿美元的里程碑付款。该合作旨在开发可插入整个基因的基因编辑工具，超越现有CRISPR技术仅能进行小片段编辑的局限。
Intellia 基因编辑疗法 III 期试验将遗传性血管性水肿发作率降低 87%，有望成为首款体内 CRISPR 药物
Intellia Therapeutics 宣布其 CRISPR 基因编辑疗法 lonvo-z 在 III 期临床试验中将遗传性血管性水肿发作率降低 87%，60% 患者完全无发作。该药物有望成为全球第二款获批 CRISPR 药物和首款体内基因编辑治疗。
Intellia体内CRISPR疗法首次在III期临床试验中取得成功
Intellia Therapeutics的体内CRISPR基因编辑疗法在III期临床试验中取得成功，成为首个在关键性试验中证明疗效的体内CRISPR疗法。这一里程碑标志着基因编辑技术从体外治疗迈向体内直接给药的重大突破，为遗传性疾病的治疗开辟了全新路径。