SK Biopharma在美国新泽西举办新药开发论坛：拆解FDA审评流程与Cenobamate在美商业化经验
SK Biopharmaceuticals于10月10日在美国新泽西州举办新药开发论坛，设研发选题、临床与注册、商业化三大环节，聚焦FDA新药审评流程及其新药Cenobamate的临床开发案例，并讨论药品定价与美国市场准入策略，展示其基于独立开发、获FDA批准并直接商业化Cenobamate的经验加码全球新药生态的布局。
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韩国HLB首款FDA获批抗癌药后提速：利伐塞尼布肝癌适应症四度冲刺，两大生产设施VAI解障
韩国药企HLB的美国子公司Elevar Therapeutics获FDA批准首款抗癌药Lyrfigtu（胆管癌，FGFR2融合/重排）后，计划重新提交利伐塞尼布+卡瑞利珠单抗一线肝癌NDA。与恒瑞合作的原料药与制剂两处设施7月及10月初相继获FDA的VAI分级，扫除生产端主要障碍；全球III期中位总生存期23.8个月。
美国FDA批准近30年来首个HSV新机制口服药HOVILPRI（pritelivir）
旭化成旗下Asahi Kasei Therapeutics宣布FDA批准HOVILPRI（pritelivir）口服片剂，用于免疫功能低下成人中对阿昔洛韦等标准疗法无效或耐药的皮肤黏膜单纯疱疹病毒（HSV）损伤。III期PRIOH-1 Part C数据显示第28天完全愈合率63%对34%，为近30年首个新机制抗HSV药物，峰值销售预测超4亿美元。
FDA因工厂问题延迟诺和诺德血友病A药物denecimig审评
美国FDA延长诺和诺德血友病A注射剂denecimig的审评时限，原因是某未具名生产设施存在问题。这是生物药CMC监管延迟的最新案例，审评时间表将取决于整改进度。
拜耳拟投资22亿美元在美国俄亥俄州新建制造基地，预计创造约600个岗位
据RAPS Regulatory Reconnaissance简报，拜耳宣布计划在美国俄亥俄州投资22亿美元建设新制造基地，预计创造约600个高价值岗位。这是欧洲药企在美关税与政策压力下追加本地化产能的最新动作。
FDA扩展百时美施贵宝CAMZYOS获批至儿科：首个获批的儿童梗阻性肥厚型心肌病治疗
美国FDA扩展批准BMS心肌肌球蛋白抑制剂CAMZYOS（mavacamten），用于体重至少30公斤的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人和儿童患者，使其成为首个且唯一获批用于儿科人群的该病治疗。III期SCOUT HCM研究显示，治疗28周Valsalva左心室流出道压差平均降低49.4 mmHg，安慰剂组仅降1.8 mmHg。
FDA在CDER内设立创新与临床试验现代化办公室，监管重组持续
FDA正式在药品评价与研究中心（CDER）内设立创新与临床试验现代化办公室，Marie Bradley出任真实世界证据分析部门代理主任。同期FDA推出TrialBlazer临床试验现代化倡议并召开PDUFA重授权讨论会，监管对真实世界证据的机构化接纳将影响药企证据生成策略。
美国HHS推出ARPA-H SURPASS计划：用无相试验设计与AI智能体压缩临床试验周期
美国卫生与公众服务部（HHS）宣布ARPA-H SURPASS计划，构建连续自适应平台试验：无相设计引擎（数字孪生+预测模型）、连续推断引擎、智能体运营层三大模块，目标将平均耗资20亿美元、失败率90%的药物开发流程大幅提速。提案征集摘要11月底截止，全文2027年1月22日截止。
FDA受理罗氏fenebrutinib多发性硬化口服药上市申请
FDA首次受理可在多发性硬化症两种主要类型中使用的BTK抑制剂类口服药物fenebrutinib的上市申请，该药三期研究达到终点但曾因安全问题被部分临床搁置，两项三期研究中治疗组共报告8例死亡对比对照组1例，安全性审查成为获批前景关键。
UniQure基因疗法AMT-130四年数据：亨廷顿病进展减缓44%，疗效较一年前收窄
uniQure披露一次性脑内基因疗法AMT-130四年随访：高剂量组疾病进展较外部对照减缓44%，但获益幅度较一年前分析收窄。该疗法上市申请正在接受FDA审评，持久性疑虑为审批前景增添变数。
默沙东/第一三共撤回B7-H3 ADC肺癌适应症FDA加速批准申请
默沙东与第一三共9月25日宣布自愿撤回ifinatamab deruxtecan（I-DXd）用于经治广泛期小细胞肺癌的FDA加速批准BLA，距10月10日PDUFA仅15天。监管沟通认定II期IDeate-Lung01数据不足以支持加速批准，III期IDeate-Lung02入组接近完成，全球首个B7-H3靶向药的上市时间表被重置。
默沙东Welireg获FDA扩大适应症：联合Lenvima一线治疗晚期肾细胞癌
默沙东PD-1/HIF-2α抑制剂组合Welireg（belzutifan）+Lenvima（仑伐替尼）获FDA批准用于晚期或转移性肾细胞癌患者更广泛人群，9月25日报道，肾癌一线治疗格局进一步演变。
FDA批准艾伯维下一代帕金森病疗法tavapadon：多巴胺激动剂寻求疗效与副作用兼得
美国FDA于9月26日批准艾伯维（AbbVie）新一代帕金森病治疗药物tavapadon，这是一种多巴胺激动剂，预期提供与前代药物相当的症状缓解效果。Endpoints News评论认为该批准为帕金森病治疗领域注入新选项。tavapadon源自艾伯维对Cerevel Therapeutics的收购。
FDA警告信打击GLP-1调配药房：Empower被指在卫生不达标场地大量调配替尔泊肽与司美格鲁肽仿制产品
FDA向休斯敦调配药房Empower发出警告信，检查发现其无菌产品在卫生不达标条件下制备，且其调配的替尔泊肽与司美格鲁肽产品实质上构成对礼来Mounjaro/Zepbound与诺和诺德Ozempic/Wegovy仿制品的常态化大量生产，涉嫌违反503A条款。
FDA批准Mirum口服ALK2抑制剂Atebrioz：FOP迎第三个疗法，每日一次改写给药格局
FDA于9月25日批准Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz），用于12岁及以上进行性骨化性纤维发育不良患者，成为该超罕见病的第三个获批疗法。药物为每日一次口服ALK2抑制剂，由Incyte授权、经PROGRESS关键II期支持，恰在9月26日PDUFA日期前夕落地。
FDA局长候选人Overton出席参议院听证：疫苗政策与药品定价成质询焦点
FDA局长候选人Heidi Overton出席参议院听证，疫苗政策、药品定价与FDA权责改革成质询焦点，其多项表态被指回避具体承诺。局长人选将影响美国药品审批节奏与加速通道证据标准，参议院确认投票为下一节点。