FDA审查披露：13年间15项药品申请采用工艺模型，12项平均提前20天获批
FDA官员在《International Journal of Pharmaceutics》发表的综述显示，2012-2025年间至少15项获批药品申请（来自8家公司）使用了药品制造工艺模型，其中11项涉及连续制造，12项平均比目标日期提前20.3天获批。专家指出采用率仍低，推广先进制造技术可支持美国本土生产回流。
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FDA批准Revolution Medicines胰腺癌药物Rasonque，优先审评券加持下创最快获批纪录
美国FDA批准Revolution Medicines的Rasonque（daraxonrasib）用于治疗携带特定RAS突变的胰腺癌，从完整申报到获批仅约一个月。三期临床试验显示接受治疗的患者中位总生存期达13.2个月，是化疗组6.7个月的近两倍，结果曾在ASCO年会获得起立鼓掌。分析师认为该药将以分子胶机制开启一个高价值药物上市周期。
FDA起草活性免疫治疗产品效力测定指南，癌症疫苗开发有了新标准
FDA生物制品评价与研究中心（CBER）发布指南草案，指导申办方评估活性免疫治疗产品（ACTIMPs，含癌症疫苗和自免病治疗）的效力检测方法的设计、验证与评价，覆盖多肽/蛋白类、载体类和细胞类ACTIMP，明确应优先采用定量生物测定，征求意见截止11月18日。
FDA向中印美多药企发出GMP警告信，质量部门失职成共性问题
美国FDA近日接连向中国、印度和美国的多家药品生产企业发出警告信，涉及原料药和制剂生产中的多项GMP违规。共性问题是质量部门监督不足、无菌操作不规范、未能吸取既往教训，其中印度Eugia Pharma（Aurobindo子公司）无菌注射剂产线、天津Kilo Pharma原料药、加州K.C.制药无菌滴眼液等被点名。
FDA批准Revolution Medicines胰腺癌新药Rasonque，总生存期近翻倍
美国FDA于8月26日批准Revolution Medicines研发的daraxonrasib（商品名Rasonque），用于治疗晚期胰腺癌，这是首个针对该恶性肿瘤遗传病因的药物。三期临床显示二线治疗患者中位总生存期达13.2个月，是标准化疗6.7个月的近两倍，被誉为数十年来胰腺癌治疗最大进展。
FDA推迟Capricor杜氏肌营养不良药物PDUFA日期以审查新数据
8月24日消息，Endpoints News报道FDA推迟了Capricor Therapeutics杜氏肌营养不良（DMD）药物deramiocel的PDUFA决定日期，以便审查新提交的数据。该疗法此前已获优先审评，推迟决定延长了患者与投资者的等待，但也意味着FDA在认真评估补充数据而非简单否决。
Regenxbio亨特综合征基因疗法再遭临床搁置，安全性质疑未了
8月24日消息，Endpoints News报道Regenxbio针对亨特综合征（Hunter syndrome）的基因疗法再次被FDA实施临床搁置（clinical hold），这是该资产短期内第二次被叫停。此前的搁置与患者MRI安全性信号相关，再生投资者对AAV基因疗法安全性问题的敏感度被再度拉高。
FDA承诺出台新AI指导原则，Epic用户大会同步更新数字健康动向
8月25日消息，STAT News盘点：FDA官员承诺将发布新的医疗AI指导文件，覆盖生成式AI医疗应用等热点方向；同期Epic用户大会（UGM）披露电子病历巨头在AI辅助病历与临床工作流上的最新进展。监管与产业双线推进，医疗AI进入规则细化与产品落地并行阶段。
Amgen与学术医疗中心评估FDA新试点：加速早期药物试验的新路径
8月25日消息，Endpoints News报道，Amgen正与多家学术医疗中心共同评估FDA提出的一项新试点计划，该计划旨在加快早期药物临床试验的启动与执行。若落地，制药企业与学术机构的I期/I-II期合作将获得更 streamlined 的监管交互机制，缩短从实验室到首例患者给药的周期。
罗氏/礼来阿尔茨海默病血液检测pTau217获FDA批准，Labcorp与Quest将全国推广
罗氏与礼来联合开发的Elecsys pTau217血液检测获美国FDA批准，用于阿尔茨海默病辅助诊断。该检测基于罗氏Cobas仪器平台，性能与脑脊液检测和PET影像相当，Labcorp与Quest Diagnostics计划在未来数月内推向美国全国市场。此前一周C2N的PrecivityAD2刚获批准，阿尔茨海默病血液诊断市场竞争明显升温。
FDA批准Jazz双抗Ziihera一线胃癌适应症，销售峰值看向重磅级别
8月25日，美国FDA批准Jazz Pharmaceuticals的HER2双特异性抗体Ziihera（zanidatoblmab）扩展适应症，用于HER2阳性胃食管腺癌的一线治疗，这是该药首次进入新诊断患者市场。分析师预计美国适用患者约1.2万人，美国相关销售可达6.5亿至7亿美元，若乳腺癌适应症后续获批，市场空间将进一步扩大。
FDA定稿治疗等效性评价指南，505(b)(2)申请新增TE代码请求通道
FDA定稿治疗等效性（TE）评价指南，明确ANDA仿制药TE代码（橙皮书A/B分类）的评估规则，较2022年草案变化不大，但为特定情形下的505(b)(2)混合申请引入了请求TE评估的新流程，仅限与参比制剂的差异为非活性成分的情形。
FDA就生成式AI医疗器械监管框架征求意见，拟采用胜任力评估路径
FDA发布讨论文件，寻求对生成式AI（GenAI）医疗器械基于胜任力（competency-based）的监管路径反馈，提出从信息性到完全自主的两轴风险评估框架，评论截止10月19日。FDA称现行软件审评方法不适用于输入输出范围过大的GenAI设备。
再生元Regenxbio基因疗法再度被FDA暂停：五名患者脊柱发现结节
Regenxbio的Hunter综合征基因疗法RGX-121因五名患者脊柱MRI检查发现肿块被FDA实施今年第二次临床hold。公司称无证据确认结节的性质或成因，与合作伙伴日本新药正评估数据。该疗法此前已因替代终点问题被FDA拒绝批准。
FDA推迟Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法审评至11月22日：新增数据被列「重大修订」
美国FDA将Capricor公司deramiocel（用于杜氏肌营养不良心脏并发症的细胞疗法）的PDUFA决定日期从8月22日推迟三个月至11月22日，理由是公司提交了支持「聚焦上肢功能」精细化适应症的随访数据，被认定为重大修订。此前咨询委员会曾否决其心肌病适应症但支持上肢功能数据。
FDA数字健康负责人承诺：生成式AI医疗器械监管指南正在路上
美国FDA数字健康卓越中心主任Rick Abramson接受STAT专访表示，FDA正制定生成式AI医疗器械的监管方案，将出台覆盖整体议题的宽泛指南以及针对特殊复杂性专题的细分指南，并考虑「基于胜任力」的监管路径。这是FDA对生成式AI医疗设备监管框架最明确的时间表承诺。