FDA顾问委员会支持Grail多癌早检血液测试，癌症筛查商业化关键一票落地
FDA顾问委员会投票支持Grail多癌早检血液测试Galleri的获益-风险平衡，若最终获批将成为美国首个MCED产品。多癌早检筛查市场临近商业化，上游测序试剂与检测服务链受益，同业竞争标准升级。
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FDA授予AustinPx无溶剂KinetiSol技术先进制造技术认定
美国FDA药品审评与研究中心（CDER）向AustinPx的无溶剂非晶固体分散体技术KinetiSol授予先进制造技术（AMT）认定，该技术用于难溶性口服候选药生产，认定可使采用该工艺的申报方获得更早的FDA沟通与CMC支持，今年6月该技术已进驻Thermo Fisher美国两个口服固体制剂基地。
FDA专家委员会投票支持Grail多癌种血液检测Galleri，获益大于风险
FDA顾问委员会9月23日投票10:0认为Galleri安全性有合理保证、6:4认为有效性有合理保证、7:2认为获益大于风险，多癌种早检血液测试有望迎来获批，FDA通常但非必须采纳委员会意见。
FDA批准WINREVAIR标签更新纳入HYPERION数据 新诊肺动脉高压恶化风险降76%
默克WINREVAIR（sotatercept）获FDA批准纳入HYPERION三期数据：320例新诊断PAH患者中临床恶化风险降低76%（HR 0.24），恶化发生率10.6%对36.9%，标签同步新增监测指引。
FDA批准IntraBio的Aqneursa，成为全球首个共济失调毛细血管扩张症治疗药
FDA批准IntraBio的Aqneursa（levacetylleucine）用于治疗共济失调毛细血管扩张症（A-T）儿童与成人患者的共济失调，为全球首个且唯一的A-T治疗药物。这是该药继2024年9月尼曼匹克C型后的第二个FDA适应症，III期研究入组73名患者。
Grail癌症早检血检Galleri迎FDA咨询委员会投票，股价单日大涨33%
FDA周一挂出Grail公司多癌种早检血检Galleri的咨询委员会会议文件，文件未对该检测提出重大质疑，Grail股价随之暴涨33%。本周三专家委员会将讨论这款基于cfDNA测序的检测，若获批将打通Medicare报销通道，改变癌症早筛市场格局，但也引发对过度诊断的争论。
Xenon抑郁症试验暂停叠加FDA受理癫痫申请：股价承压，分析师称抛售过度
Xenon Pharmaceuticals因神经精神类不良事件暂停azetukalner II期抑郁症试验，公司称事件与其已知安全性特征一致且轻至中度可逆。同日FDA受理其局灶性癫痫上市申请，分析师认为抑郁症安全信号不影响癫痫审评，但股价仍跌至癫痫数据公布前水平。
FDA完全批准Ultragenyx的A型Sanfilippo综合征基因疗法
美国FDA于9月17日授予Ultragenyx罕见病基因疗法完全批准，用于治疗A型Sanfilippo综合征（黏多糖贮积症IIIA型）。该批准为这家处于困境的生物技术公司带来关键利好，也为中枢神经系统单次给药基因治疗领域再添一款获批产品。
耶鲁哈佛质疑FDA新用户费协议"美国优先"条款的实际效益
耶鲁与哈佛医学院教员公开质疑FDA最新用户费协议中美国优先激励条款是否真正有利于FDA和美国公司，为处方药用户费计划的执行前景增添变数。
FDA批准首个放射性配体仿制药，Curium挑战诺华Pluvicto市场地位
Curium宣布FDA批准首款放射性配体疗法仿制药，矛头直指诺华在该领域的领导地位。放射性配体疗法市场规模正在扩大，仿制药入场将重塑核药市场的价格与供应格局。
FDA启动“加快IND”试点：最多10家研究机构配对药企，滚动审查加速首次人体试验
FDA正式启动“加快IND”试点：遴选最多10家合格研究机构与药企配对实行滚动审查，加速新药首次人体试验，申请截止10月30日。美国进入临床通常需约两年而澳大利亚不足70天，该计划瞄准早期临床试验外流问题，有望重塑本土早期研发格局。
Vera Therapeutics肾病药Trutakna三期最终数据亮眼：进展风险降76%，将寻求FDA完全批准
Vera Therapeutics公布Trutakna治疗IgA肾病三期最终数据：428例患者疾病进展风险降低76%，透析/移植/死亡0例，eGFR斜率-0.6达到KDIGO生理性目标，公司将于四季度寻求FDA完全批准，BAFF/APRIL双靶点路线获得两年确定性证据支撑。
美国Centric Compounding因内毒素污染在全国范围召回三款注射剂
美国调配药房Centric Compounding宣布在全国范围召回谷胱甘肽、Myers鸡尾酒与Tri-Immune Boost三款注射剂共6个批次，原因涉及原料药相关污染及内毒素问题，此前已收到9例不良事件报告。
FDA批准首个放射配体仿制药，挑战诺华Lutathera
Curium宣布FDA批准其作为诺华Lutathera的“放射配体等效药”，为该领域首个获批的仿制竞品，诺华在放射配体疗法领域的主导地位将首次受到正面挑战。放射配体疗法已成为前列腺癌等实体瘤的热门方向。
FDA开放试用申请：新试点计划缩短药物获批时间
FDA宣布开放一项试点计划的申请，旨在缩短药企进入人体试验所需的时间。该试点6月作为Operation TrialBlazer计划的一部分首次公布，目标包括缩短FDA审评时限、帮助美国在生物技术加速发展的竞争中保持优势。
Vera肾病药Trutakna三期最终数据积极，将寻求完全批准
Vera Therapeutics宣布最近获批的Trutakna在IgA肾病三期ORIGIN试验的两年最终数据中稳定了患者肾功能，并降低肾病相关死亡及并发症风险，公司将据此于第四季度向FDA申请完全批准。Trutakna今年7月获加速批准，是IgAN治疗领域重要竞品。