C&EN政策观察：FDA批准首款mRNA流感疫苗、CDC更新环孢子虫防治指南
2026年8月7日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Moderna公司的mFLUSIVA疫苗，这是全球首个基于mRNA技术的流感疫苗，适用于50岁及以上成人。同时，美国疾病控制与预防中心更新了环孢子虫病防治指南。C&EN本期政策观察还涵盖了RFK Jr.对mRNA疫苗安全性的关注以及相关监管动态。
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Aurora Therapeutics终止定制化CRISPR疗法计划 Baby Kj模式商业化受挫
曾承诺规模化交付定制化CRISPR基因编辑疗法的初创公司Aurora Therapeutics突然终止了其核心计划。这一决定凸显了FDA虽然承诺对Baby Kj型个体化基因编辑疗法给予审批灵活性，但其标准对小型初创公司而言仍然难以达到。
Medicare取消FDA突破性医疗器械的额外付款快捷通道，2028年起须证明临床优势
美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）发布最终规则，取消FDA"突破性"认定的医疗器械无需证明临床改善即可获得额外付款的替代通道。自2028财年起，补充付款将要求器械展示相比现有技术的实质性临床改善。
礼来扩大retatrutide同情用药范围，此前仅一名患者获特许使用引争议
在STAT报道一名79岁关系良好的患者获得retatrutide同情用药后，多位医生要求礼来扩大该未批准肥胖药物的早期使用渠道。礼来8月3日确认将允许符合条件的更多患者申请早期使用，标志着公司公开立场的重大转变。
FDA咨询委员会9:3投票反对批准Capricor杜氏肌营养不良细胞疗法Deramiocel
FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会以9:3投票反对批准Capricor Therapeutics的Deramiocel细胞疗法用于杜氏肌营养不良（DMD）心肌病，公司股价暴跌80%。委员会认定III期HOPE-3试验未能提供实质性有效性证据，8月22日PDUFA决定日期前前景黯淡。
FDA平台认定制度阻碍肢带型肌营养不良基因疗法开发
STAT报道FDA的平台认定（platform designation）工具本应加速罕见病基因疗法开发，但实际被FDA用于阻止肢带型肌营养不良（LGMD）患者获得基因治疗。随着国会考虑处方药使用者费用法案（PDUFA）重新授权和FDA改革，罕见病社区呼吁优先解决这一问题。
Capricor细胞疗法deramiocel三期试验HOPE-3：DMD患者手臂功能衰退减缓54%
Capricor Therapeutics的细胞疗法deramiocel在106人三期试验HOPE-3中达到主要终点，接受治疗的患者手臂整体运动功能衰退速度比安慰剂组减缓54%，肘部运动减缓65%。该疗法靶向DMD引起的肌肉肿胀和纤维化而非基因突变本身，适用于所有DMD突变类型。FDA咨询委员会7月29日召开会议，8月22日前将作出审批决定。
FDA修订GLP-1减肥药等9种活性成分仿制药指南草案
美国食品药品监督管理局（FDA）7月29日在《联邦公报》发布通知（文件号2026-15285，91 FR 47834），公布了9种活性成分的修订版产品专指南（PSG）草案，其中包括司美格鲁肽、替尔泊肽和利拉鲁肽等多款GLP-1类减肥与降糖重磅药物的仿制路径指南。这些指南为仿制药企业设计生物等效性（BE）研究以支持简略新药申请（ANDA）提供具体建议，公众评论期截至9月28日。这是继5月22日（91 FR 30307）批次后FDA又一次集中更新，意味着司美格鲁肽、替尔泊肽等年销售额数百亿美元的重磅药正逐步走向专利悬崖后的仿制竞争，对全球原料药和仿制药产业格局具有明确影响。
Capricor回应FDA deramiocel(DMD)疗效质疑，指FDA用了过期分析方案，7月29日AdComm投票
7月27日消息，Capricor Therapeutics在美国FDA于7月29日咨询委员会会议前发布声明，反驳FDA审评人员对deramiocel治疗杜氏肌营养不良（DMD）疗效的质疑，指出FDA简报材料采用的是一份未签字的内部草稿SAP v1.1做post-hoc分析，而已过期；公司坚持按揭盲前定稿的SAP v3.0，HOPE-3 III期在主要终点PUL 2.0上达到统计学显著并有心功能支持性获益。Endpoints报道称Capricor股价在FDA简报发布后暴跌逾65%。
FDA批准首个对乙酰氨基酚与萘普生钠非处方复方止痛片
7月24日，美国FDA批准Tylenol with Naproxen，成为首个将乙酰氨基酚与萘普生钠组合为固定剂量的非处方（OTC）复方止痛产品，每12小时一次给药，由Kenvue生产。这是非阿片类持久镇痛的重要扩展，FDA同时授予三年市场独占期。
FDA药学咨询委员会微弱多数支持将BPC-157等四种多肽纳入503A原料目录
7月23日消息，美国FDA药学配制咨询委员会（PCAC）在7月23-24日会议上以微弱多数投票建议，将BPC-157（溃疡性结肠炎）、KPV与TB-500（伤口愈合）、MOTS-c（减重）四种受管制多肽纳入“503A大宗原料目录”，允许配制药房合法使用。该投票为咨询性质、不具约束力，且与FDA审评人员“因缺乏安全有效性证据而反对放开”的立场相左，被视为HHS部长肯尼迪（RFK Jr.）“MAHA”议程的一次象征性胜利。
FDA批准首款口服PCSK9抑制剂Lipfendra
美国FDA批准默沙东Lipfendra（enlicitide）作为饮食和运动的辅助治疗，用于降低成年高胆固醇血症患者、包括杂合子家族性高胆固醇血症患者的LDL-C。两项随机双盲安慰剂对照试验共纳入3207人，第24周相对安慰剂平均降幅分别为56%和59%，把PCSK9抑制从注射剂拓展到每日口服片剂。
Apnimed筹备IPO推动首款专治睡眠呼吸暂停口服药上市，FDA正在审评
7月13日消息，美国生物技术公司Apnimed正筹备IPO，以资助其口服阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）药物Oxnimbi（AD109）的监管审评与潜在商业化。该药为aroxybutynin与atomoxetine复方，靶向睡眠呼吸运动神经元，III期LunAIRo研究（660例）显示26周夜间呼吸暂停事件减少46.8%（安慰剂6.8%），NDA已于4月提交FDA。若获批将成为首个专治成人睡眠呼吸暂停的处方药，美国潜在患者约8000万。
FDA批准赛诺菲Sarclisa Escena皮下制剂，全球首个通过体表注射器给药的抗癌药
7月9日消息，美国FDA于7月9日批准赛诺菲Sarclisa Escena（isatuximab-irfc）皮下注射制剂，用于多发性骨髓瘤的全部既批适应症（新诊断与复发/难治），可通过体表注射器（OBI）或手动皮下注射给药，成为全球首个经体表注射器给药的抗癌药物。III期IRAKLIA非劣效性试验证实其疗效与静脉制剂相当，且大幅缩短给药时间、降低输注相关反应；欧盟已于6月8日先行批准。
FDA批准Padcev+Keytruda用于肌层浸润性膀胱癌，顺铂无关标签挑战阿斯利康Imfinzi
7月11日消息，美国FDA于7月10日批准辉瑞/安斯泰来的抗体偶联药物Padcev（enfortumab vedotin）与默沙东PD-1抑制剂Keytruda的联合方案，用于肌层浸润性膀胱癌（MIBC）围手术期治疗，成为首个不区分患者顺铂化疗资格的MIBC疗法。III期EV-304研究显示该组合使死亡风险降低35%、两年无事件生存率达79.4%，病理完全缓解率55.8%，直接向阿斯利康Imfinzi的既有地位施压。
FDA基因治疗下属办公室主任Vijay Kumar离任，监管层面持续重组
美国FDA基因治疗产品办公室主任Vijay Kumar已确认离任，这是FDA近期领导层变动的最新一例，引发了行业对基因治疗审批节奏可能受到的影响的关注。