GSK肺癌药Jideytro一线数据亮眼：客观缓解率94%，年内向FDA申请扩展适应症
GSK在世界肺癌大会公布ARROS-1注册研究数据：Jideytro一线治疗ROS1阳性非小细胞肺癌客观缓解率达94%，12个月无进展生存率90%，伴脑转移患者100%应答且70%实现颅内病灶完全清除；公司计划2026年内向FDA提交补充申请，将7月获批的后线适应症扩展至一线。
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PDUFA重新授权临近：美国酝酿临床试验体系改革，应对中国研究规模扩张
PDUFA（处方药用户费用法）新一轮重新授权进程推进，FDA将于9月16日举行公开会议讨论拟议收费协议，其中含美国本土I期试验数据申请费减半条款；国会正酝酿将临床研究嵌入常规医疗的Cures in Care倡议，以应对中国临床试验规模扩张带来的竞争压力。
FDA批准Scholar Rock肌肉靶向SMA药物Isembyld，年定价约31万美元
FDA批准Scholar Rock的apitegromab（商品名Isembyld），为首款肌肉靶向脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法，联合标准治疗显著改善运动功能，常规患者年定价约31万美元，峰值销售预期约20亿美元；该申请曾因代灌装工厂问题遭拒，调整生产布局后终获批。
Definium的LSD疗法第二项三期试验成功，将寻求首个迷幻药物焦虑症批准
Definium Therapeutics的LSD疗法DT120在第二项三期试验中达到主要终点：12周治疗汉密尔顿焦虑评分下降9.8分，安慰剂组仅降4.7分，公司拟寻求首个迷幻药物焦虑症适应症批准；患者给药次日即现起效，凸显迷幻类药物相对传统抗抑郁抗焦虑药的速效优势。
阿斯利康乳腺癌口服药camizestrant关键III期试验失利，将延续早期疾病开发
阿斯利康乳腺癌口服药camizestrant（商品名Etcamah）在一项关键III期试验中未能达到预期终点。该药9月8日刚获FDA加速批准，公司表示将继续在早期疾病阶段推进测试。口服内分泌疗法的竞争格局或因此生变。
STAT报道：美国癌症药物短缺持续扰乱临床治疗，铂类化疗长期遗传损伤引关注
STAT News旗下The Readout通讯9月11日聚焦：美国各癌症中心持续应对顽固的抗癌药短缺，药物代表在医疗实践中渗透度依然惊人；同时研究人员发现铂类化疗会在儿童体内留下持久遗传损伤。三线动态勾勒出美国肿瘤治疗供应与长期安全性的现实图景。
FDA将Exelixis转移性结直肠癌新药组合审评期限延长三个月，PDUFA日期推迟至2027年3月3日
美国FDA将Exelixis口服激酶抑制剂zanzalintinib联合罗氏PD-L1抗体Tecentriq治疗转移性结直肠癌的NDA审评延长三个月，新PDUFA日期为2027年3月3日。原因是公司应FDA信息请求提交的更新安全性和有效性数据被认定为重大修订。这是美国结直肠癌治疗领域的重要监管动态，该组合曾显示总生存期获益。
盐野义中风新药中期试验失利；拜耳肺癌药Hyrnuo获FDA扩大标签
9月10日Endpoints News报道，盐野义中风候选药中期临床试验失利，再次印证中风适应症高研发风险；同日拜耳肺癌药Hyrnuo获FDA扩大标签批准（STAT News同日证实），Disc Medicine公布2期RESTORE-PV初步数据与盐野义Mimrylo形成竞争，肿瘤与血液病赛道竞速加剧。
FDA释放监管弹性信号：致幻剂疗法研究或可采用非安慰剂对照
9月10日Endpoints News报道，FDA表示对致幻剂（psychedelic）疗法研究持开放态度，允许安慰剂以外的对照设计等「创新方法」，呼应其近期定稿的监管指南；此举有望缓解致幻剂试验破盲难题、降低开发路径不确定性，同日Compass Pathways公布了积极的psilocybin临床数据。
Biohaven癫痫新药opakalim遭FDA部分临床搁置，SK生物授权交易数周后生变
FDA对Biohaven癫痫药物opakalim（BHV-7000）的关键研究RISE-2实施部分临床搁置，暂停入组并要求补充代谢物数据。该事件发生在Biohaven以最高7.95亿美元将药物授权给韩国SK生物制药仅数周后，分析师认为入组暂停将推迟可能支撑批准的读出数据。
SK生物医药抗癫痫药许可交易遭遇FDA部分临床搁置，公司称将按计划推进
SK生物医药（SK Biopharmaceuticals）从Biohaven引进的抗癫痫候选药opakalim（BHV-7000）被FDA下达部分临床搁置，起因是大鼠非临床研究中发现特定代谢物毒性。公司9月11日召开投资者说明会称该风险已在尽调中评估，预计10-11月解除搁置后完成最高1.1万亿韩元交易。
FDA正式任命CDER、CBER、CTP主任，首设技术与人工智能副专员
FDA于9月8日宣布Michael Davis任CDER主任、Karim Mikhail任CBER主任、Bret Koplow任CTP主任，三人均由代理转正，并任命Jared Seehafer为首任技术与人工智能副专员。任命落定于FDA领导层动荡期之后，对药品与生物制品审评政策连续性具有重要意义。
FDA确立CBER与CDER正式掌门，药监机构管理层趋稳
美国卫生与公众服务部（HHS）宣布，Michael Davis正式出任药品评价与研究中心（CDER）主任，Karim Mikhail正式出任生物制品评价与研究中心（CBER）主任，两人自5月起代理相应职务；FDA还新设技术与人工智能副局长职位由Jared Seehafer出任。经历一年多高层动荡后，药监领导层恢复稳定对行业是积极信号。
美国ARPA-H投入6270万美元开发AI心衰诊疗代理，首批花落Atman、UpDoc、Tempus等
美国先进健康研究计划局（ARPA-H）宣布ADVOCATE计划，拟投入6270万美元开发可获FDA授权的AI诊疗代理，用于心力衰竭治疗，目标包括评估症状严重程度、开具处方和下达化验指令。首批入选企业包括Atman Health、UpDoc、Tempus AI及斯坦福、杜克大学和凯撒医疗团队，首年承诺资金3370万美元。
FDA警告信曝光印度API厂商Shoolin Pharma生产环境恶劣，全部产品被禁止输美
STAT披露的FDA警告信显示，检查员去年4月在印度古吉拉特邦原料药厂商Shoolin Pharma发现生产墙面设备残留污渍、产线腐蚀、员工穿露趾凉鞋等严重卫生问题，FDA已于8月18日发出警告信并暂停该公司全部产品进入美国。
FDA正式任命药审中心主任Davis、生物制品中心主任Mikhail等四名高层
特朗普政府9月8日正式敲定FDA四项关键领导职务：Michael Davis任药品审评与研究中心（CDER）主任、前默克官员Karim Mikhail任生物制品审评与研究中心（CBER）主任、Bret Koplow任烟草产品中心主任，并新设首任技术与AI副局长职位由Jared Seehafer出任。