Amgen拒绝主动撤市 Tavneos陷入FDA与药企罕见对峙 公众评议延至6月29日
安进（Amgen）就血管炎新药Tavneos（avacopan）正式请求FDA重新审视其获益-风险证据，对抗FDA此前提出的撤市提议。FDA指出ADVOCATE关键III期试验存在揭盲后9/331例终点再判定，并于3月31日发布肝损伤安全通报。公众评议期延至6月29日，药物在监管流程结束前继续市售。事件涉及原研ChemoCentryx、亚洲合作方杏林制药及AAV（ANCA相关性血管炎）罕见病患者治疗连续性。
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GSK斥资106亿美元收购Nuvalent，获得两款FDA审评中的肺癌药物
GSK宣布以每股124美元（约106亿美元）收购临床阶段肿瘤公司Nuvalent，获得三款肺癌候选药物。其中zidesamtinib（ROS1抑制剂）和neladalkib（ALK抑制剂）已获FDA受理新药申请，均持有突破性疗法和孤儿药认定。该交易将显著扩充GSK肿瘤管线，预计2029年起增厚核心每股收益。
BioMarin的Voxzogo在软骨发育不良III期试验中达主要终点，年化生长速度提升2.33厘米
BioMarin制药公司宣布Voxzogo（vosoritide）在软骨发育不良III期CANOPY-HCH-3研究中达到主要终点，患者年化生长速度较安慰剂组提升2.33厘米/年，差异具有高度统计学显著性。公司将向FDA提交扩大适应症申请，目标拓展至软骨发育不良患者群体。
FDA批准阿斯利康baxdrostat用于难治性高血压，为全球首款醛固酮合酶抑制剂
FDA批准阿斯利康baxdrostat用于难治性高血压患者，该药是全球首款获批的醛固酮合酶抑制剂（ASI），通过全新机制抑制醛固酮过度合成。III期BaxHTN试验达到全部主要和次要终点。baxdrostat是阿斯利康2030年800亿美元营收目标的关键产品之一，欧盟上市申请也在推进中。
Candel Therapeutics前列腺癌药物aglatimagene公布20个月长期随访数据，年内向FDA提交上市申请
Candel Therapeutics公布了其前列腺癌溶瘤病毒免疫疗法aglatimagene besadenovec的20个月长期随访数据，结果显示支持该药物的临床疗效。公司计划于2026年晚些时候向FDA提交上市申请。
Kyverna CAR-T细胞疗法逼近僵人综合征上市审批，有望成为首款自身免疫CAR-T
Kyverna Therapeutics的CAR-T细胞疗法miv-cel已启动滚动生物制剂许可申请（BLA），有望成为全球首款获批的僵人综合征治疗药物，同时也将是首款获批用于自身免疫性疾病的CAR-T疗法。II期临床试验显示，单次输注后在16周所有主要和次要终点均达到统计学显著改善。
FDA药品审评与研究中心主任Høeg被免职，领导层持续动荡
FDA药品审评与研究中心（CDER）代理主任Tracy Beth Høeg被免职，这是继FDA局长Marty Makary辞职后又一高层人事变动。Høeg是约一年来CDER的第五任负责人，此前她在疫苗和药物审评方面做出多项争议性决定。FDA目前三个最高职位均由临时负责人担任。
Regenxbio杜氏肌营养不良症基因治疗达关键里程碑，计划2027年申报FDA批准
Regenxbio宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法在关键性研究中达到预设终点，公司计划于2027年向FDA提交上市申请。该疗法采用AAV载体递送微型肌营养不良蛋白基因，旨在为DMD患者提供一次性治疗方案。Regenxbio有望成为第二家将DMD基因治疗商业化的公司。
FDA加速批准BeOne Medicines的BCL-2抑制剂Beqalzi用于套细胞淋巴瘤
FDA加速批准BeOne Medicines的新一代BCL-2抑制剂Beqalzi（sonrotoclax）用于复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，为美国首个该适应症的BCL-2抑制剂。关键试验ORR达52%，中位缓解持续时间15.8个月。
FDA局长Makary辞职，食品部门负责人Diamantas出任代理局长
FDA局长Marty Makary正式辞职，此前有报道称美国总统考虑将其解职。食品部门负责人Kyle Diamantas被任命为代理FDA局长。Makary于2025年4月就任第27任FDA局长，任期仅一年多。FDA近数月经历多次高层人事动荡，包括CBER和CDER多任负责人更迭。
Regeneron基因疗法Otarmeni获FDA加速批准，为全球首款恢复神经感觉功能的基因治疗
FDA加速批准Regeneron的Otarmeni用于治疗OTOF基因突变导致的重度至极重度感音神经性听力丧失。这是全球首款旨在将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法，也是FDA局长国家优先券（CNPV）计划下获批的首个基因疗法。Regeneron宣布将在美国免费提供该疗法。
Angelini Pharma以41亿美元收购Catalyst Pharmaceuticals，强化神经科学管线
意大利制药公司Angelini Pharma宣布以41亿美元收购美国Catalyst Pharmaceuticals，获得其三款FDA批准的罕见神经系统疾病治疗药物，包括Firdapse、Agamree和Fycompa。
诺和诺德在美国推出Ozempic口服片剂，首个同时获批降糖和心血管风险降低的口服GLP-1药物
诺和诺德在美国推出Ozempic口服片剂（1.5mg、4mg、9mg），为美国首个获批同时降低血糖和主要心血管事件风险的口服肽类GLP-1药物。此前口服semaglutide以Rybelsus品牌销售，现统一在Ozempic品牌下，自5月4日起通过全美7万多家药房供应。
FDA 批准 Axsome 的 Auvelity 用于阿尔茨海默病激越症状，为首款 NMDA 受体靶向疗法
FDA批准Axsome Therapeutics的Auvelity（右美沙芬/安非他酮复方）用于阿尔茨海默病相关激越症状。这是首个同时靶向NMDA和sigma-1受体的该适应症疗法。审批基于ADVANCE-1和ACCORD-2两项III期临床试验。研究显示Auvelity在CMAI量表上显著优于安慰剂，且持续用药组复发时间显著延长。
FDA启动实时临床试验数据审查试点，AstraZeneca与Amgen癌症试验首批参与
FDA宣布启动临床试验效率提升计划，首次对AstraZeneca和Amgen的癌症药物试验实施实时数据审查。AstraZeneca的2期淋巴瘤联合疗法试验在MD安德森癌症中心和宾夕法尼亚大学进行，Amgen的1b期小细胞肺癌治疗试验同步开展。实时数据平台由Paradigm Health构建。
FDA 发布多项措施支持致幻剂疗法开发，液及抑郁、PTSD 和酒精使用障碍
美国 FDA 宣布支持致幻剂类疗法开发的多项措施，包括为三家开发素蛙毒素和 methylone 疗法的公司提供加速开发优先券，并批准 noribogaine 治疗酒精使用障碍的早期临床试验。FDA 还将发布 5-HT2A 激动剂开发指南。