FDA批准Biogen高剂量Spinraza新方案治疗脊髓性肌萎缩症，基于Devote研究运动功能显著改善
美国FDA批准Biogen高剂量Spinraza（nusinersen）方案用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），包含50mg和28mg两种剂量。该批准基于II/III期Devote研究数据，未接受过治疗的高剂量组婴儿运动功能较假手术对照组有统计学显著改善。新方案已在欧盟、瑞士和日本获批，美国将在数周内上市。
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特朗普签署行政令推动迷幻药审批，相关上市公司股价上涨
美国总统特朗普签署行政令，指示FDA向获得突破性疗法认定的迷幻药发放局长国家优先审评券（CNPV），推动atai Life Sciences、Otsuka等涉足迷幻药研发的企业股价上涨。该政策为迷幻药上市审批开辟了加速通道。
特朗普政府推进大麻药品重新分类，经FDA批准的大麻产品将被列为低风险药物
特朗普政府正在推动大麻的药品重新分类行动。根据新政策，经FDA批准并受州级大麻许可证监管的大麻产品将被归类为较低风险的药物类别。这一举措有望促进大麻类药品的医学研究，并为 cannabis 相关药物的正规化研发铺平道路。
Sanofi多发性硬化症药物tolebrutinib获CHMP积极意见，有望欧洲获批
Sanofi旗下BTK抑制剂tolebrutinib获得欧洲药品管理局CHMP积极意见，推荐批准用于特定类型多发性硬化症患者。该药去年12月曾遭FDA发出完整回复函拒绝，此次欧洲监管态度形成鲜明对比。
FDA 为三种致幻剂药物发放优先审评券
FDA 向 Compass Pathways、Usona Institute 和 Transcend Therapeutics 三家公司发放优先审评券，加速审查其用于精神健康领域的致幻剂药物。涉及的药物包括裸盖菇素（用于难治性抑郁症和重度抑郁症）及类 MDMA 疗法（用于创伤后应激障碍）。此举是特朗普政府推动致幻剂药物可及性计划的一部分。
FDA 批准 Regeneron 遗传性耳聋基因疗法 Otarmeni
FDA 批准 Regeneron 基因疗法 Otarmeni，用于治疗罕见遗传性耳聋，这是全球首个获批用于该适应症的基因疗法。Regeneron 宣布将在美国免费提供该治疗。Otarmeni 同时也是 FDA「国家优先审评券」计划下首个获批的基因疗法产品。
Hims停止销售49美元GLP-1减肥药丸，FDA发出警告并将转交司法部处理
美国远程医疗公司Hims & Hers在FDA发出警告后宣布停止以49美元/月的价格销售诺和诺德Wegovy复方药丸。FDA表示将对Hims采取限制原料药获取和转交司法部调查等行动，引发诺和诺德和礼来等GLP-1药企股价大幅波动。
美国FDA启动迷幻药物快速审批通道，响应特朗普行政令加速精神健康药物开发
2026年4月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布将建立迷幻药物的快速审批通道，响应特朗普总统此前签署的行政令。该政策旨在加速致幻剂类药物在创伤后应激障碍、抑郁症等精神健康领域的临床开发和上市审批。