美国I期临床试验涌向澳大利亚，HHS推出改革计划意在扭转局面
C&EN报道，美国生物医药公司正加速将I期临床试验转移至澳大利亚——按人均口径澳大利亚自2012年起每年承接的I期试验数已反超美国。今年6月美国卫生部推出多机构改革计划"Operation TrialBlazer"，试图复制澳大利亚的快速审批模式，并明言与中国争夺早期临床研究份额关乎国家安全。但业内专家对改革能否扭转企业外流持怀疑态度。
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阿斯利康口服relaxin激动剂2b期心衰研究部分达标，HFpEF达标HFrEF未及终点
在2026年ESC大会（慕尼黑）公布的2b期LUMINARA试验中，阿斯利康口服relaxin激动剂AZD5462在HFpEF（射血分数保留型心衰）患者中达到心功能改善主要终点，但在HFrEF人群中未达标。这是relaxin通路口服化的重要里程碑，为心衰口服治疗提供新方向，但适应症范围可能需要收窄。
全球首个类风湿关节炎CAR-T临床试验结果发布：六名重症患者全部好转，三人持续缓解停药
德国夏里特医院团队在Nature Medicine发表全球首个类风湿关节炎CAR-T临床试验结果：6名难治性ACPA阳性患者单次输注CD19 CAR-T细胞后疾病活动度全部显著下降，随访一年时3人无需任何药物维持缓解，且仅见轻中度细胞因子释放综合征，为自身免疫病治愈性疗法提供关键证据。
NEJM发布AZ/Ionis心血管结局试验：TTR“沉默剂”eplontersen未能降低心血管事件死亡风险，Alnylam股价再挫
AstraZeneca与Ionis合作的反义寡核苷酸药物eplontersen（Waiuna）在TTR心肌病III期CARDIO-TTRansform试验中，140周时心血管事件/死亡风险未见统计学显著降低（用药组29%对安慰剂组32%）。结果周五发表于NEJM，引发对“沉默剂+稳定剂”联合疗法增量的质疑，并加剧了对Alnylam下一代产品nucresiran的担忧，后者将研发中的TTR疗法竞争格局推向“清除剂”方向。
BioNTech与Genentech终止个体化mRNA癌症疫苗2期试验
BioNTech宣布终止autogene cevumeran作为辅助单药治疗结直肠癌的中期试验，该个体化mRNA癌症疫苗由BioNTech与罗氏Genentech合作开发；一周前Moderna/默克同路线疫苗刚取得3期突破性成功，同一路线出现分化。
Revolution Medicines胰腺癌药Rasonque获批：RAS靶向药中位生存期近翻倍至13.2个月，月定价39800美元
FDA批准Revolution Medicines的Rasonque（RAS靶向药），成为首个攻击胰腺癌遗传驱动因素的疗法。关键临床试验中，二线治疗患者中位总生存期13.2个月，对比化疗的6.7个月接近翻倍，被誉为该癌种数十年来最大治疗进展。药物月定价39,800美元，胰腺癌五年生存率仅8%。
二期数据不及预期，Spyre放弃抗TL1A抗体SPY072的类风湿性关节炎适应症
Spyre Therapeutics宣布将抗TL1A抗体候选药SPY072在类风湿性关节炎（RA）适应症上降级处理，原因是II期数据未达公司内部成功标准，消息公布后股价下跌约12%。公司即将于9月公布的SKYLINE溃疡性结肠炎数据成为下一个关键催化剂。
AI能否把临床试验周期砍半？Faro获3700万美元B轮融资，默克创新基金领投
临床试验软件公司Faro完成3700万美元B轮融资，由默克全球健康创新基金与S32领投。公司目标是在五年内将临床试验时间线缩短50%，成为少数聚焦'分子发现之后'临床执行环节的AI公司，投资方阵容显示大型药企正直接押注AI临床运营。
Amgen与学术医疗中心评估FDA新试点：加速早期药物试验的新路径
8月25日消息，Endpoints News报道，Amgen正与多家学术医疗中心共同评估FDA提出的一项新试点计划，该计划旨在加快早期药物临床试验的启动与执行。若落地，制药企业与学术机构的I期/I-II期合作将获得更 streamlined 的监管交互机制，缩短从实验室到首例患者给药的周期。
CRO巨头Novotech开设东京办公室，深耕日本生物药临床开发市场
全球生物技术CRO Novotech在东京设立新办公室，将其作为在日的战略运营枢纽。Novotech此前已在日本建立运营和临床试验活动，此举意在强化与日本药企、研究机构和创新生态的伙伴关系，支持其区域及国际市场项目推进。日本成熟的研究基础与快速演进的生物技术 sector 被视为关键吸引力。
默沙东/Moderna个体化癌症疫苗三期报捷，中国研究者发起临床试验再现第三例死亡
Endpoints Weekly盘点：默沙东与Moderna合作开发的个体化新抗原癌症疫苗mRNA-4157(V940)公布三期topline结果，成为本周生物医药最大新闻；同时中国研究者发起临床试验(IIT)被曝第三例受试者死亡，美国会议员呼吁FDA加强监管。
Endpoints：中国IIT试验三例死亡，“快静省”临床体系面临信任审视
8月21日消息，Endpoints News报道，中国研究者发起临床试验（IIT）接连出现三例受试者死亡，令这一以低成本、高速度、低披露著称的试验体系受到国际审视。三例均发生在肿瘤细胞治疗领域，涉及CAR-T等热门赛道。
EyePoint湿AMD药物三期未达主要终点，市值单日蒸发近十亿美元
EyePoint Pharmaceuticals主打产品Duravyu在湿性年龄相关性黄斑变性三期试验LUGANO中未达到主要终点，公司市值单日蒸发近10亿美元。公司及分析师认为数据仍存在获批路径，竞品Ocular Therapeutix股价应声上涨，其竞品计划年内向FDA提交申请。
阿斯利康终止volrustomig肺癌三期试验，PD-1/TIGIT双抗再遭挫折
阿斯利康宣布因中期数据评估显示总生存目标难以达成，终止PD-1/TIGIT双特异性抗体volrustomig一项三期试验。该药是公司冲击800亿美元销售目标的重要资产之一，消息公布同日公司刚披露Tagrisso与Enhertu的两项肺癌三期成功数据。
英国癌症研究中心与KisoJi启动重链抗体KJ-103首次人体试验，利物浦完成首例患者给药
Cancer Research UK与KisoJi Biotechnology启动多中心1/2a期首个人体试验，评估抗TROP2裸抗体KJ-103，首例患者已在利物浦Clatterbridge癌症中心接受治疗。KJ-103不含细胞毒载荷，通过激活巨噬细胞吞噬TROP2阳性癌细胞，为TROP2 ADC无效或不耐受的患者提供替代选项，将单药及联合帕博利珠单抗治疗头颈癌。
中国团队率先开展化学遗传学人体试验，至少7项DREADD临床试验引发美国神经科学界震动
C&EN报道：中国至少7项化学遗传学（DREADD）临床试验正在开展，适应症覆盖难治性癫痫、帕金森病与神经病理性疼痛，为该技术20年来首次进入临床。DREADD发明人Bryan Roth在NIH BRAIN Initiative会议上透露此消息时现场"震惊沉默"，评估认为若三叉神经痛试验成功将开启几乎所有神经精神疾病的环路疗法路径。