美国HHS推出Operation TrialBlazer，拟压缩早期药物临床开发周期
美国HHS推出Operation TrialBlazer路线图，FDA同步提出早期和后期临床开发现代化措施，包括明确Phase 1 IND的CMC要求、建立加速IND试点、滚动提交平台和Phase 1咨询资源。FDA称按阶段化要求聚焦必要数据，可为企业节省6至12个月开发时间，对小型生物技术公司和复杂疗法的早期临床启动具有直接影响。
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Agomab公布ontunisertib用于纤维狭窄性克罗恩病2b期NOV-ERA设计
PharmaTimes报道，Agomab Therapeutics公布ontunisertib治疗纤维狭窄性克罗恩病的2b期NOV-ERA研究设计，并已就关键设计要素与FDA达成一致。该研究计划在全球纳入最多320名成人患者，采用随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索设计，主要终点为第24周回肠狭窄内镜可通过性，为小分子ALK5/TGF-β RI抑制剂开发提供关键临床路径。
勃林格殷格翰肥胖症药物survodutide III期试验：减重效果媲美Wegovy，但19%患者因副作用退出
勃林格殷格翰与Zealand Pharma合作开发的GLP-1/胰高血糖素双重激动剂survodutide在III期SYNCHRONIZE-1试验中实现最高16.6%的体重下降，85.1%患者达到5%以上减重目标，疗效接近司美格鲁肽（Wegovy）。然而19%的患者因胃肠道不良反应退出治疗（安慰剂组仅2.9%），远高于现有GLP-1类药物的脱落率，该药物的风险收益平衡引发业界关注。数据在ADA 2026科学年会上公布。
ASCO26摘要抢先看：默沙东ADC降低65%疾病进展风险，PD-1/VEGF双抗赛道竞争白热化
ASCO26摘要集中发布，默沙东/科伦博泰TROP2 ADC药物sac-TMT联合Keytruda一线治疗NSCLC降低65%疾病进展风险，应答率70%。PD-1/VEGF双抗赛道BioNTech/BMS和辉瑞/三生制药同台亮相，应答率均约70%。礼来体内CAR-T全部6例患者达MRD阴性，默沙东/Moderna黑色素瘤疫苗5年生存率92%。
BioMarin罕见病新药BMN 401三期临床未达主要终点，ENPP1缺乏症治疗受挫
BioMarin制药宣布其酶替代疗法BMN 401治疗ENPP1缺乏症的ENERGY 3三期临床试验结果喜忧参半。研究达到了两个共同主要终点之一——血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平显著提升，但PPi的提升未能转化为有意义的临床改善。ENPP1缺乏症是一种影响血管、软组织和骨骼的罕见进行性遗传病，目前尚无获批的治疗方案。
Kyverna CAR-T细胞疗法逼近僵人综合征上市审批，有望成为首款自身免疫CAR-T
Kyverna Therapeutics的CAR-T细胞疗法miv-cel已启动滚动生物制剂许可申请（BLA），有望成为全球首款获批的僵人综合征治疗药物，同时也将是首款获批用于自身免疫性疾病的CAR-T疗法。II期临床试验显示，单次输注后在16周所有主要和次要终点均达到统计学显著改善。
FDA启动实时临床试验数据审查试点，AstraZeneca与Amgen癌症试验首批参与
FDA宣布启动临床试验效率提升计划，首次对AstraZeneca和Amgen的癌症药物试验实施实时数据审查。AstraZeneca的2期淋巴瘤联合疗法试验在MD安德森癌症中心和宾夕法尼亚大学进行，Amgen的1b期小细胞肺癌治疗试验同步开展。实时数据平台由Paradigm Health构建。
FDA 发布多项措施支持致幻剂疗法开发，液及抑郁、PTSD 和酒精使用障碍
美国 FDA 宣布支持致幻剂类疗法开发的多项措施，包括为三家开发素蛙毒素和 methylone 疗法的公司提供加速开发优先券，并批准 noribogaine 治疗酒精使用障碍的早期临床试验。FDA 还将发布 5-HT2A 激动剂开发指南。
生物技术公司Tempero Bio因2期临床试验严重不良事件宣布关闭
专注物质使用障碍的Tempero Bio因mGluR5调节剂TMP-301在酒精使用障碍2期试验中出现严重不良事件，决定关闭公司。该公司2025年刚完成7000万美元B轮融资。