Adicet同种异体CAR-T早期数据显效，拟第四季度启动狼疮关键试验
Adicet Bio公布其现货型（同种异体）γδ CAR-T疗法prula-cel的早期狼疮肾炎研究一年随访：可评估患者中50%获得完全肾脏缓解，54%达到常用统计学缓解标准，且全部停用免疫抑制药。公司计划第四季度启动关键性研究；数据为CAR-T在自身免疫病中兼顾疗效、制造可及性与安全性提供了早期依据。
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默克13亿美元买来的眼科新药remigromig首个关键研究告捷，安全性表述引分析师分歧
9月24日消息，默克以13亿美元收购EyeBio获得的Wnt通路药物remigromig在糖尿病黄斑水肿第一项关键研究中达到主要终点，但安全性披露引发分歧：RBC称结果“喜忧参半”，Evercore则认为玻璃体出血属其他眼科试验亦见的一过性事件，同靶点的Surrozen股价当日翻倍。
Alkermes食欲素激动剂早期临床显效，首次验证该类药物治疗ADHD潜力
Alkermes公布在研食欲素受体激动剂ALKS 7290的1期随机研究结果：50毫克高剂量组用药两周后AISRS评分中位数下降19分、症状由中重度转为轻度，耐受性良好，为该类药物首次在ADHD适应症上显示疗效信号。
《自然·通讯》：间皮瘤新药I期疾病控制率67%，让癌细胞抗氧化防线反成死穴
佛蒙特大学等团队在Nature Communications发表RSO-021（thiostrepton制剂）I期结果：通过抑制线粒体抗氧化酶PRX3使氧化压累积，复发间皮瘤患者疾病控制率67%，总生存优于现有疗法；II期已完成，结果将于今年肿瘤学会议公布。
耶鲁哈佛质疑FDA新用户费协议"美国优先"条款的实际效益
耶鲁与哈佛医学院教员公开质疑FDA最新用户费协议中美国优先激励条款是否真正有利于FDA和美国公司，为处方药用户费计划的执行前景增添变数。
FDA启动“加快IND”试点：最多10家研究机构配对药企，滚动审查加速首次人体试验
FDA正式启动“加快IND”试点：遴选最多10家合格研究机构与药企配对实行滚动审查，加速新药首次人体试验，申请截止10月30日。美国进入临床通常需约两年而澳大利亚不足70天，该计划瞄准早期临床试验外流问题，有望重塑本土早期研发格局。
PDUFA重新授权临近：美国酝酿临床试验体系改革，应对中国研究规模扩张
PDUFA（处方药用户费用法）新一轮重新授权进程推进，FDA将于9月16日举行公开会议讨论拟议收费协议，其中含美国本土I期试验数据申请费减半条款；国会正酝酿将临床研究嵌入常规医疗的Cures in Care倡议，以应对中国临床试验规模扩张带来的竞争压力。
迈阿密大学找到瓦解胰腺癌「保护盾」新路径：阻断IL1RAP重塑肿瘤微环境
发表于JCI Insight的研究显示，西尔维斯特综合癌症中心团队发现IL1RAP受体将肿瘤细胞、免疫细胞与成纤维细胞联结为耐药支持系统，阻断IL1RAP可削弱胰腺癌肿瘤微环境的防御。团队正筹备一项新辅助临床试验，将IL1RAP靶向治疗与化疗免疫治疗联合用于可手术胰腺癌患者，为KRAS靶向疗法之外提供更快的治疗路径。
诺华、诺和诺德心血管药接连失利，Lp(a)赛道投资或迎寒潮
9月11日STAT News报道，诺华与诺和诺德的心血管药物本月接连失败，其中一款为降Lp(a)药物——约20%人群Lp(a)水平异常偏高，多家药企已为该靶点投入数十亿美元；UCSF心脏病专家Ethan Weiss警告心血管领域投资将更难获得，同靶点在研企业面临数据审视与融资收紧双重考验。
盐野义中风新药中期试验失利；拜耳肺癌药Hyrnuo获FDA扩大标签
9月10日Endpoints News报道，盐野义中风候选药中期临床试验失利，再次印证中风适应症高研发风险；同日拜耳肺癌药Hyrnuo获FDA扩大标签批准（STAT News同日证实），Disc Medicine公布2期RESTORE-PV初步数据与盐野义Mimrylo形成竞争，肿瘤与血液病赛道竞速加剧。
FDA释放监管弹性信号：致幻剂疗法研究或可采用非安慰剂对照
9月10日Endpoints News报道，FDA表示对致幻剂（psychedelic）疗法研究持开放态度，允许安慰剂以外的对照设计等「创新方法」，呼应其近期定稿的监管指南；此举有望缓解致幻剂试验破盲难题、降低开发路径不确定性，同日Compass Pathways公布了积极的psilocybin临床数据。
韩国GCCL借亚太生物伙伴论坛深耕新加坡，拓展亚太临床试验中央实验室市场
韩国临床试验中央实验室GCCL以白金赞助商身份参加8月31日至9月2日在新加坡举行的Asia Bio Partnering Forum 2026，与全球CRO管理层磋商扩大服务范围，并与新加坡政府经济发展机构探讨支持当地生物科技企业新药开发的具体合作。论坛约650名药企、生物科技公司与投资人参与，进行约2500场伙伴洽谈。
诺华CAR-T疗法致3人死亡后叫停多项自身免疫病试验，行业重估细胞治疗风险边界
诺华在3名受试者死于免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）后，停止rap-cel在狼疮、重症肌无力、多发性硬化等多项自身免疫适应症的开发；百时美施贵宝也因一过性副作用暂停zola-cel试验入组。自身免疫CAR-T从狂热转向风险重估，监管沟通与安全性审查成为焦点。
中国临床试验3起死亡事件曝光，美国会议员要求FDA强化中国数据监管
9月3日消息，美国众议院两名共和党议员致信FDA，要求加强对中国产生的临床数据的监管。此前夏季曝光的中国试验中3起死亡事件（含2名儿童）均在发生时未公开披露，全部发生在研究者发起试验（IIT）中，涉及HuidaGene的CRISPR试验、新华医院基因编辑试验与RiboX的体内CAR-T试验。议员要求FDA对未经现场审计的中国数据拒绝受理，中国今年5月生效的818号令已开始规范IIT。
梯瓦乳糜泻抗体药单次注射临床积极：每日麸质挑战下显著减少肠道损伤，IL-15赛道升温
梯瓦（Teva）公布其乳糜泻在研抗体药物topline结果：在接受每日麸质挑战的患者中，单次注射显著减少肠道损伤。乳糜泻目前无任何获批药物、患者只能依赖终身无麸质饮食，IL-15靶点药物若成功将填补空白，赛道竞争随之升温。
Treeline与罗氏合作：BCL6降解剂联合双特异性抗体治疗B细胞淋巴瘤
Treeline Biosciences与罗氏达成临床试验合作与供药协议，将在1期研究中评估Treeline的BCL6降解剂TLN-121与罗氏CD20xCD3双特异性抗体glofitamab、mosunetuzumab的联合方案，用于B细胞淋巴瘤患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤。联合用药队列预计2026年四季度开始给药。